Cerliponase alfa von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat Anfang Juni 2017 Cerliponase alfa (Brineura, BioMarin) als Orphan Drug zur intrazerebroventrikulären Infusion als Enzymersatztherapie bei neuronaler Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 zugelassen.

Bei dieser sehr seltenen Erkrankung kommt es durch einen Mangel an Tripeptidylpeptidase 1 zu Proteinablagerungen in Körper- und Nervenzellen, die letztlich zur Degeneration von Gehirn und Retina führen. Die meisten Kinder mit CLN2 verlieren bis zum 6. Lebensjahr die Fähigkeit, zu laufen und zu sprechen. Die Lebenserwartung der Patienten liegt bei 8 bis 12 Jahren.
Bisher gibt es keine zugelassene medikamentöse Therapie. Cerliponase alfa ist eine rekombinante Form der Tripeptidylpeptidase 1, die das fehlende Enzym ersetzen und so die Symptome der Erkrankung lindern soll.

Quelle:
EPAR der EMA