Nusinersen von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat Anfang Juni 2017 Nusinersen (Spinraza, Biogen) zur Behandlung von 5q-spinaler Muskelatrophie zugelassen.
Patienten mit spinaler Muskelatrophie fehlt das Protein Survival Motor Neuron (SMN), welches essentiell für die normale Funktion sowie das Überleben motorischer Neuronen ist. Für SMN sind das SMN1-Gen und das SMN2-Gen zuständig. Den meisten Patienten fehlt das SMN1-Gen, während sie über das SMN2-Gen verfügen. Nusinersen ist ein Antisense-Oligonukleotid und hilft dem SMN2-Gen auch ohne das SMN1-Gen ausreichende Mengen an funktionsfähigem SMN-Protein herzustellen. Dadurch verbessert sich das Überleben der Motoneuronen.

Quelle
EPAR der EMA