EU: Zulassungserweiterung für Everolimus für Patienten mit tuberöser Sklerose mit SEGA

Die Europäische Kommission hat Everolimus (Votubia®)  (Everolimus) für Patienten mit der seltenen Systemerkrankung tuberöse Sklerose assoziiert mit subependymalem Riesenzellastrozytom (TSC SEGA) zugelassen.

Die Europäische Kommission hat die EU-weite Zulassung für Votubia® (Everolimus; Studiencode RAD001) zur Behandlung von Patienten ab drei Jahren mit TSC SEGA erteilt, die eine therapeutische Maßnahme benötigen, für die aber ein chirurgischer Eingriff nicht angemessen ist.
Diese Entscheidung basiert auf Daten einer prospektiven Phase-II-Studie: In der zulassungsrelevanten Studie verringerte sich das SEGA-Volumen nach sechsmonatiger Behandlung mit dem oral verfügbaren mTOR-Inhibitor Everolimus signifikant (p>0,001). Zudem konnte eine im Allgemeinen gute Verträglichkeit von Everolimus bei TSC SEGA gezeigt werden. Bis zur Zulassung dieser ersten und einzigen medikamentösen Therapie war die chirurgische Entfernung der SEGA die einzige Behandlungsoption. Jedoch profitieren von dieser Option nicht alle Patienten. Insbesondere können bei unvollständiger Resektion nach einiger Zeit Rezidive auftreten.