EU: Velaglucerase alfa zur Langzeittherapie der Gaucher-Krankheit zugelassen

Die EU-Kommission hat Velaglucerase (Vpriv, Shire) zur Langzeitbehandlung von Typ-1-Gaucher-Krankheit zugelassen.

Mit Velaglucerase alfa ist eine Enzymersatztherapie bei Kindern und Erwachsenen möglich. Damit steht eine Behandlungsalternative zu Imiglucerase (Cerezyme®) zur Verfügung, bei dem die Versorgung wegen Lieferengpässen oft eingeschränkt oder unterbrochen ist. Morbus Gaucher ist eine seltene Erbkrankheit, bei der die Patienten einen Mangel am Enzym Glucocerebrosidase haben, das normalerweise ein fettartiges Stoffwechselprodukt abbaut, das sogenannte Glucocerebrosid. Ohne das Enzym sammelt sich Glucocerebrosid im Körper an, typischerweise in Leber, Milz und Knochenmark. Dies führt zu den Symptomen wie Anämie, Müdigkeit, häufige Blutergüssen und Blutungsneigung, vergrößerter Milz und Leber sowie Knochenschmerzen und Knochenbrüchen.

Quelle:
Pharmatimes vom 31. August 2010

EMA: Velaglucerase zur Zulassung bei Gaucher-Krankheit empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) empfahl in seiner Sitzung vom Juni 2010 die Zulassung von Velaglucerase alfa (Vpriv, Shire Pharmaceutical für die Behandlung der Gaucher-Krankheit.

Velaglucerase alfa soll als Orphan Drug für die Langzeitbehandlung der Gaucher-Krankheit eingesetzt werden. Die Behandlung sollte von einem Arzt mit ausreichender Erfahrung durchgeführt werden.

Quelle:
Pressemitteilung der EMA vom 25. Juni 2010