EU: Velaglucerase alfa zur Langzeittherapie der Gaucher-Krankheit zugelassen

Die EU-Kommission hat Velaglucerase (Vpriv, Shire) zur Langzeitbehandlung von Typ-1-Gaucher-Krankheit zugelassen.

Mit Velaglucerase alfa ist eine Enzymersatztherapie bei Kindern und Erwachsenen möglich. Damit steht eine Behandlungsalternative zu Imiglucerase (Cerezyme®) zur Verfügung, bei dem die Versorgung wegen Lieferengpässen oft eingeschränkt oder unterbrochen ist. Morbus Gaucher ist eine seltene Erbkrankheit, bei der die Patienten einen Mangel am Enzym Glucocerebrosidase haben, das normalerweise ein fettartiges Stoffwechselprodukt abbaut, das sogenannte Glucocerebrosid. Ohne das Enzym sammelt sich Glucocerebrosid im Körper an, typischerweise in Leber, Milz und Knochenmark. Dies führt zu den Symptomen wie Anämie, Müdigkeit, häufige Blutergüssen und Blutungsneigung, vergrößerter Milz und Leber sowie Knochenschmerzen und Knochenbrüchen.

Quelle:
Pharmatimes vom 31. August 2010