Die EU-Kommission hat am 17. Juni 2021 Selumetinib (Koseluga, AstraZeneca) zur oralen Behandlung von symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1) bei Kindern ab 3 Jahren und Jugendlichen unter besonderen Bedingungen zugelassen.
Selumetinib ist ein selektiver Inhibitor von MEK1/2, der Mitogen-aktivierten Proteinkinase-Kinase 1 und 2. Selumetinib blockiert die MEK-Aktivität und den RAF-MEK-ERK-Signalweg. Eine MEK-Inhibition kann folglich die Proliferation und das Überleben von Tumorzellen, bei denen der RAF-MEK-ERK-Signalweg aktiviert ist, hemmen.
Die Wirksamkeit von Selumetinib wurde in einer unverblindeten, multizentrischen, einarmigen Studie (SPRINT) Phase II Stratum 1 an 50 pädiatrischen NF1-Patienten mit inoperablem PN und erheblicher Morbidität untersucht.
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