Albutrepenonacog alfa von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 13. Mai 2016 Albutrepenonacog alfa (Idelvion, CSL Behring GmbH) als Injektion für die Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten aller Altersgruppen mit Hämophilie B (kongenitaler Faktor-IX-Mangel) zugelassen.

Albutrepenonacog alfa ist ein rekombinanter Gerinnungsfaktor IX. Eine Verlängerung der Halbwertszeit und eine verbesserte systemische Verfügbarkeit werden durch eine Fusion mit rekombinantem Albumin erreicht. Albumin ist ein natürliches, inertes Trägerprotein im Plasma mit einer Halbwertszeit von etwa 20 Tagen. Eine genetische Fusion des rekombinanten Gerinnungsfaktor IX mit Albumin verlängert die Halbwertszeit von Faktor IX.
Das Präparat bleibt bis zur Aktivierung des Faktor IX im Blutkreislauf intakt. Bei Aktivierung wird
Albumin abgespalten und gibt den aktivierten Faktor IX frei, sobald er für die Gerinnung benötigt wird.
Hämophilie B ist eine geschlechtsspezifische erbliche Blutgerinnungsstörung aufgrund erniedrigter Faktor IX Spiegel. Dies führt, entweder spontan oder als Folge eines Unfalls oder chirurgischer Traumata, zu schweren Blutungen in Gelenke, Muskeln oder innere Organe. Durch eine Substitutionstherapie werden die Faktor IX-Plasmaspiegel angehoben, wobei eine vorübergehende Korrektur des Faktor IX-Mangels und Behebung der Blutungsneigungen herbeigeführt wird.

Quelle:
EPAR der EMA

Eftrenonacog alfa und Albutrepenonacog alfa von der EMA zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Februar 2016 empfohlen, Eftrenonacog alfa (Alprolix, Biogen) und Albutrepenonacog alfa (Idelvion, CSL Behring) als Injektionslösung für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B zuzulassen.
In beiden Fällen handelt es sich um Faktor-IX-Präparate, die bereits vor einigen Jahren den Orphan-Drug-Status erhalten haben.


Quelle:
Mitteilung der EMA vom 25. Februar 2016