Eftrenonacog alfa von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 13. Mai 2016 Eftrenonacog alfa (Alprolix, Biogen) als Injektion zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten aller Altersgruppen mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IXMangel) zugelassen.

Eftrenonacog alfa ) ist langwirkendes, vollständig rekombinantes Fusionsprotein, das aus dem humanen Gerinnungsfaktor IX und der kovalent daran gebundenen Fc-Domäne des humanen Immunglobulins G1 besteht. Die Fc-Domäne des humanen Immunglobulins G1 bindet an den neonatalen Fc-Rezeptor. Dieser Rezeptor wird lebenslang exprimiert und ist Teil eines natürlichen Mechanismus, bei dem Immunglobuline vor einem lysosomalen Abbau geschützt werden und wieder in den Blutkreislauf zurückgeführt werden können, was zu einer langen Plasmahalbwertszeit führt.
Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik wurden in zwei multinationalen,
unverblindeten Studien untersucht: eine Phase-3-Studie, bezeichnet als Studie I, und eine
pädiatrische Phase-3-Studie, bezeichnet als Studie II (siehe Kinder und Jugendliche).

Quelle:
EPAR der EMA

Eftrenonacog alfa und Albutrepenonacog alfa von der EMA zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom Februar 2016 empfohlen, Eftrenonacog alfa (Alprolix, Biogen) und Albutrepenonacog alfa (Idelvion, CSL Behring) als Injektionslösung für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B zuzulassen.
In beiden Fällen handelt es sich um Faktor-IX-Präparate, die bereits vor einigen Jahren den Orphan-Drug-Status erhalten haben.


Quelle:
Mitteilung der EMA vom 25. Februar 2016