Glycerolphenylbutyrat von der FDA zugelassen

Die Food and Drug Administration (FDA) hat Glycerolphenylbutyrat (Ravicti, Hyperion) für die Behandlung von Störungen im Harnstoffzyklus bei Patienten ab 2 Jahren zugelassen.

Störungen im Harnstoffzyklus sind genetisch bedingt und beruhen auf dem Mangel an spezifischen Enzymen. Bei den Patienten reichern sich Stickoxide an, sie können Hirnschäden bis hin zu Koma und Tod auslösen.
Glycerolphenylbutyrat ist für die Behandlung von Patienten mit Störungen im Harnstoffzyklus zugelassen, der Erkrankung durch Protein-reduzierte Ernährung oder Aminosäuresupplemente nicht beherrscht werden kann.

Quelle
Pressemitteilung der FDA vom 1. Februar 2013