Die Food and Drug Administration (FDA) hat Taliglucerase alfa (Elelyso, Pfizer) als Orphan Drug zur Behandlungvon Patienten mit Gaucher-Krankheit.
Taliglucerase alfa (Elelyso, Pfizer) wird zur Langzeitsubstitution des bei Gaucher-Krankheit fehlenden Enzyms Glucocerebrosidase injiziert. Es ist für die Behandlung von Patienten mit Gaucher-Krankheit vom Typ 1 (nicht neuropathisch) zugelassen.
Quelle
Pressemitteilung der FDA vom 1. Mai 2012
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Freitag, 4. Mai 2012
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