Die EU-Kommission hat am 4. Juni 2019 eine bedingte Marktzulassung für Betibeglogen autotemcel (Zynteglo) (autologe CD34+-Zellen, die das Beta A-T87Q-Globin-Gen kodieren) erteilt. Dabei handelt es sich um eine Gentherapie für Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) und einem Nicht-Beta0/Beta0-Genotyp, für die eine hämatopoetische Stammzellen-Transplantation (HSZT) in Frage kommt, aber kein verwandter Spender mit passendem humanen Leukozytenantigen (HLA) verfügbar ist.
Quelle:
EPAR der EMA
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Donnerstag, 6. Juni 2019
Montag, 1. April 2019
Betibeglogen autotemcel als Gentherapie bei Beta-Thalassämie zur Zulassung empfohlen
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom März 2019 empfohlen, Betibeglogen autotemcel als Gentherapie als Orphan Drug für die Behandlung der Beta-Thalassämie zuzulassen. Zynteglo™ (bluebird bio [Netherlands] B.V.) enthält autologe CD34+ Zellen, die das βA-T87Q-Globin-Gen enthalten. Mit dem sollen Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren behandelt werden können, die aufgrund ihrer Beta-Thalassämie an Anämie leiden, regelmäßig Bluttransfusionen benötigen und für die kein passender Stammzellspender zur Verfügung steht.
Quelle:
Mitteilung der EMA vom 28. März 2019
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Mitteilung der EMA vom 28. März 2019
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