Betibeglogen autotemcel als Gentherapie bei Beta-Thalassämie zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom März 2019 empfohlen, Betibeglogen autotemcel als Gentherapie als Orphan Drug für die Behandlung der Beta-Thalassämie zuzulassen. Zynteglo™ (bluebird bio [Netherlands] B.V.) enthält autologe CD34+ Zellen, die das βA-T87Q-Globin-Gen enthalten. Mit dem sollen Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren behandelt werden können, die aufgrund ihrer Beta-Thalassämie an Anämie leiden, regelmäßig Bluttransfusionen benötigen und für die kein passender Stammzellspender zur Verfügung steht.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 28. März 2019