Eliglustat von der EMA zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom November 2014 empfohlen, Eliglustat (Cerdelga, Genzyme) bei Erwachsenen mit Gaucher-Krankheit Typ 1 zuzulassen, die schlechte, intermediäre oder extensive Metabolisierer über CYP2D6 sind.

Eliglustat war im Dezember 2007 als Orphan Drug anerkannt worden. Es ist ein potenter und spezifischer Inhibitor der Glucosylceramid-Synthase und wirkt als Substrat-Reduktionstherapie (STR für Patienten mit Gaucher-Krankheit vom Typ 1, weil es die Bildung von Gluco­cerebrosiden verringert. Die Wirkung ist allerdings schwächer als eine Enzymersatztherapie des M. Gaucher. Vorteilhaft ist jedoch, dass es oral anwendbar ist.
Durch die Senkung der Glucocerebrosid-Spiegel verkleinern sich Leber und Milz, hämatologische Parameter und Parameter des Knochenstoffwechsels bessern sich. Häufigste Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen, Übelkeit, Durchfall, Bauchschmerzen, Blähungen, Arthralgie und Fatigue.
Als Teil der Zulassung muss ein Pharmakovigilanzprogramm implementiert werden.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 21. November  2014