Eliglustat von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 21. Januar 2015 Eliglustat (Cerdelga, Genzyme) bei Erwachsenen mit Gaucher-Krankheit Typ 1 zugelassen, die schlechte, intermediäre oder schnelle Metabolisierer über CYP2D6 sind.

Eliglustat war im Dezember 2007 als Orphan Drug anerkannt worden. Das Ceramid-Analogon ist ein potenter und spezifischer Inhibitor der Glucosylceramid-Synthase. Es wirkt als Substrat-Reduktionstherapie (STR für Patienten mit Gaucher-Krankheit vom Typ 1, weil es die Bildung von Gluco­cerebrosiden verringert. Die Wirkung ist allerdings schwächer als eine Enzymersatztherapie des M. Gaucher. Vorteilhaft ist jedoch, dass es oral anwendbar ist.
Durch die Senkung der Glucocerebrosid-Spiegel verkleinern sich Leber und Milz, hämatologische Parameter und Parameter des Knochenstoffwechsels bessern sich. Häufigste Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen, Übelkeit, Durchfall, Bauchschmerzen, Blähungen, Arthralgie und Fatigue.
Als Teil der Zulassung muss ein Pharmakovigilanzprogramm implementiert werden.

Quelle:
Mitteilung der EU-Kommission