Ataluren: keine Zulassungsempfehlung der EMA

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner
Sitzung vom Januar 2014 empfohlen, die Zulassung von Ataluren (Translarna, PTC Therapeutics) für die Behandlung der Duchenne-Dystrophie nicht zu empfehlen.

Ataluren wurde in einer Studie mit 174 Patienten im Vergleich zu Placebo untersucht.
Nach Ansicht des CHMP konnte jedoch in dieser Studie die Wirksamkeit nicht belegt werden.
Der Nutzen überwiegt damit die Risiken der Substanz nicht.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 24. Januar 2014