Ivacaftor: EMA empfiehlt Zulassung für Patienten mit zystischer Fibrose

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom 21. bis 24. Mai 2012 empfohlen,  Ivacaftor (Kalydeco, Vertex) für die Behandlung einer speziellen Form der zystischen Fibrose zugelassen.


Ivacaftor (Kalydeco, Vertex) soll für die Behandlung von Patienten ab 6 Jahren mit zystischer Fibrose zugelassen werden, die eine spezifische G551D-Mutation im Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator (CFTR)-Gen aufweisen. Die FDA hat Ivacaftor hierfür Ende Januar 2012 zugelassen.
Ivacaftor soll die CFTR-Kanäle auf der Zelloberfläche länger offen halten, um den Transport der Chloridionen durch die Zellmembran bei Menschen mit Durchlassmutationen zu verbessern. Eine Mukoviszidose wird durch fehlerhafte oder fehlende CFTR-Proteine (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufgrund von Mutationen des CFTR-Gens hervorgerufen. Fehlen CFTR-Proteine kommt es zu einem gestörten Salz- und Wassertransport durch Zellmembranen u. a. in der Lunge. Dies führt zur Ansammlung von unnormal zähem, klebrigem Schleim, der chronische Lungeninfektionen und eine fortschreitende Lungenschädigung hervorrufen kann. Bei Mukoviszidosepatienten mit einer Durchlassfunktionsstörung sind zwar CFTR-Proteine an der Zelloberfläche vorhanden, diese funktionieren jedoch nicht richtig. Die häufigste Form dieser Durchlassfunktionsstörung wird durch die G551D-Mutation verursacht. Etwa vier Prozent aller Mukoviszidosepatienten, d. h. rund 1.000 Menschen in Europa, sind vermutlich von dieser Mutation betroffen.

EMA Summary of opinion vom 24. Mai 2012

Pressemitteilung der EMA vom 25. Mai 2012