Anidulafungin, Caplacizumab, Carmustin, Encorafenib, Ivacaftor, Ixekizumab, Ledispavir/Sofosbuvir, Ravulizumab: EMA empfiehlt Zulassungserweiterung

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom April 2020 empfohlen, die Zulassung von Anidulafungin, Caplacizumab, Carmustin, Encorafenib, Ivacaftor, Ixekizumab, Ledispavir/Sofosbuvir und Ravulizumab zu erweitern.

• Anidulafungin (Ecalta, Pfizer) soll künftig bei Patienten ab einem Alter von 1 Monat eingesetzt werden können.
• Caplacizumab (Cablivi, Ablynx) soll künftig schon ab einem Alter von 12 Jahren bei Patienten, die mindestens 40 kg Körpergewicht eingesetzt werden können.
• Carmustin (Carmustine Obvius) soll als Konditionierungstherapie vor einer autologen Stammzelltransplantation bei malignen hämatologischen Erkrankungen eingesetzt werden können.
• Encorafenib (Braftovi, Pierre Fabre) soll künftig in Kombination mit Cetuximab für die Behandlung von Erwachsenen mit metastasiertem Kolorektalkarzinom und BRAF-V600-Mutation nach systemischer Vorbehandlung eingesetzt werden können.
• Ivacaftor (Kalydeco, Vertex) soll künftig auch bei Patienten mit R117H-CFTR-Mutation eingesetzt werden können
• Ixekizumab (Taltz, Lilly) soll künftig bei Patienten mit radiologisch nachgewiesener und nicht radiologisch nachgewiesener axialer Spondylarthritis eingesetzt werden können, wenn sie nicht ausreichend auf konventionelle Therapien ansprechen.
• Ledispavir/Sofosbuvir (Harvoni, Gilead) soll künftig bei Kindern ab einem Alter von 3 Jahren eingesetzt werden können.
• Ravulizumab (Ultomiris, Alexion) soll künftig bei Patienten ab  einem Körpergewicht von 10 kg eingesetzt werden können, die an atypischem hämolytischem urämischem Syndrom (aHUS) leiden und die bislang keinen Komplementinhibitor erhalten haben oder die über mindestens 3 Monate mit Eculizumab behandelt worden sind und darauf angesprochen haben. 

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 27. April 2020

Caplacizumab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 3. September 2018 Caplacizumab (Cablivi, Sanofi, Ablynx) zur parenteralen Behandlung der erworbenen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (aTTP) zusammen mit Plasmaaustausch und Immunsuppression zugelassen.

Caplacizumab ist ein humanisierter bivalenter "Nanobody",  der aus zwei identischen humanisierten Bausteinen (PMP12A2hum1) besteht, die gentechnisch durch einen 3-Alanin-Linker verbunden sind.
Es zielt auf die A1-Domäne des von-Willebrand-Faktors ab und hemmt die Wechselwirkung zwischen dem von-Willebrand-Faktor und den Thrombozyten. Somit verhindert Caplacizumab die durch den ultralangen von-Willebrand-Faktor vermittelte Thrombozytenadhäsion, die für eine erworbene TTP charakteristisch ist. Es beeinflusst auch die Verfügbarkeit des von-Willebrand-Faktors, was zu einer vorübergehenden Reduktion der Antigen-Gesamtspiegel des von-Willebrand-Faktors und zur gleichzeitigen Reduktion der Faktor-VIII:C-Spiegel während der Behandlung führt.
Wirksamkeit und Sicherheit von Caplacizumab bei Erwachsenen, die an einer Episode von
erworbener TPP leiden, wurden in zwei randomisierten, kontrollierten Studien nachgewiesen: die
Phase-III-Studie ALX0681-C301 HERCULES und die Phase-II-Studie ALX-0681-2.1/10
TITAN.

Quelle:
EPAR der EMA