Montag, 10. September 2018

Caplacizumab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 3. September 2018 Caplacizumab (Cablivi, Sanofi, Ablynx) zur parenteralen Behandlung der erworbenen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (aTTP) zusammen mit Plasmaaustausch und Immunsuppression zugelassen.

Caplacizumab ist ein humanisierter bivalenter "Nanobody",  der aus zwei identischen humanisierten Bausteinen (PMP12A2hum1) besteht, die gentechnisch durch einen 3-Alanin-Linker verbunden sind.
Es zielt auf die A1-Domäne des von-Willebrand-Faktors ab und hemmt die Wechselwirkung zwischen dem von-Willebrand-Faktor und den Thrombozyten. Somit verhindert Caplacizumab die durch den ultralangen von-Willebrand-Faktor vermittelte Thrombozytenadhäsion, die für eine erworbene TTP charakteristisch ist. Es beeinflusst auch die Verfügbarkeit des von-Willebrand-Faktors, was zu einer vorübergehenden Reduktion der Antigen-Gesamtspiegel des von-Willebrand-Faktors und zur gleichzeitigen Reduktion der Faktor-VIII:C-Spiegel während der Behandlung führt.
Wirksamkeit und Sicherheit von Caplacizumab bei Erwachsenen, die an einer Episode von
erworbener TPP leiden, wurden in zwei randomisierten, kontrollierten Studien nachgewiesen: die
Phase-III-Studie ALX0681-C301 HERCULES und die Phase-II-Studie ALX-0681-2.1/10
TITAN.

Quelle:
EPAR der EMA


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