Ataluren von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 5. August 20104 das Orphan Drug Ataluren (Translarna, PTC Therapeutics) für die Behandlung von Patienten mit Duchenne-Dystrophie bedingt zugelassen.
Ataluren ist eine oral applizierbare Substanz, die bei genetisch bedingten Erkrankungen, die auf sogennanten Nonsense-Mutationen beruhen, ein korrektes Weiterlesen des Gens über das Stopp-Codon hinaus ermöglichen soll. Dies soll auf einer Interaktionen von Ataluren mit dem Ribosom beruhen, von dem die entsprechende mRNS abgelesen wird.

Quelle:
Mitteilung der EU-Kommission