Cholinsäure (Cholinsäure FGK, FGK) war bereits als Orphan Drug im Dezember 2011 anerkannt worden. Oral applizierte Cholinsäure kann die aufgrund eines Enzymmangels fehlenden Gallensäuren substituieren. Sie soll für die Behandlung von Kindern ab einem Monat für eine anhaltende lebenslange Behandlung zugelassenw erden, wenn folgende Enzymdefekte vorliegen: Sterol-27-hydroxylase-Mangel (zeigt sich als zerebrotendinöse Xanthomatose, CTX), 2-(or α-)Methylacyl-CoA-racemase-Mangel (AMACR) oder Cholesterol-7α-hydroxylase-Mangel (CYP7A1). Die Behandlung soll von einem erfahrenden Hepatologen oder pädiatrischen Hepatologen bei Kindern durchgeführt werden.
Sonntag, 24. November 2013
Cholinsäure: EMA empfiehlt Zulassung für angeborene Gallensäurenmangelzustände
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom November 2013 empfohlen, Cholinsäure (Cholinsäure FGK, FGK) für die Behandlung von angeborenen Störungen der primären Gallensäurensynthese ab einem Alter von einem Monat zuzulassen.
Cholinsäure (Cholinsäure FGK, FGK) war bereits als Orphan Drug im Dezember 2011 anerkannt worden. Oral applizierte Cholinsäure kann die aufgrund eines Enzymmangels fehlenden Gallensäuren substituieren. Sie soll für die Behandlung von Kindern ab einem Monat für eine anhaltende lebenslange Behandlung zugelassenw erden, wenn folgende Enzymdefekte vorliegen: Sterol-27-hydroxylase-Mangel (zeigt sich als zerebrotendinöse Xanthomatose, CTX), 2-(or α-)Methylacyl-CoA-racemase-Mangel (AMACR) oder Cholesterol-7α-hydroxylase-Mangel (CYP7A1). Die Behandlung soll von einem erfahrenden Hepatologen oder pädiatrischen Hepatologen bei Kindern durchgeführt werden.
Cholinsäure (Cholinsäure FGK, FGK) war bereits als Orphan Drug im Dezember 2011 anerkannt worden. Oral applizierte Cholinsäure kann die aufgrund eines Enzymmangels fehlenden Gallensäuren substituieren. Sie soll für die Behandlung von Kindern ab einem Monat für eine anhaltende lebenslange Behandlung zugelassenw erden, wenn folgende Enzymdefekte vorliegen: Sterol-27-hydroxylase-Mangel (zeigt sich als zerebrotendinöse Xanthomatose, CTX), 2-(or α-)Methylacyl-CoA-racemase-Mangel (AMACR) oder Cholesterol-7α-hydroxylase-Mangel (CYP7A1). Die Behandlung soll von einem erfahrenden Hepatologen oder pädiatrischen Hepatologen bei Kindern durchgeführt werden.
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