Mipomersen von der FDA zugelassen

Die FDA hat Mipomersen (Kynamro, Genzyme) für die Behandlung von Patienten mit familiärer Hypercholesterinämie zugelassen.

Mipomersen (Kynamro, Genzyme) ist ein Antisense-Oligonukleotid, das die Produktion von Apolipoprotein B hemmt, welches der Hauptbestandteil von LDL-, IDL- und VLDL-Cholesterol ist. Die Substanz reduziert bei Patienten mit schwerer heterozygoter und mit homozygoter familiärer Hypercholesterolämie LDL-Cholesterolspiegel um 25 bis 36 % (Plazebo 3 bis 13 %).
Wirksamkeit und Verträglichkeit von Mipomersen wurden in einer Studie an 51 Patienten untersucht. Die FDA hat Mipomersen mit einer REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy) zugelassen.
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat im Dezember 2012 die Zulassung aufgrund von unerwünschten Wirkungen nicht empfohlen. Innerhalb von zwei Jahren wurde die Therapie von einem Großteil der Patienten wegen Nebenwirkungen wie Grippe-ähnlichen Symptomen, Reaktionen an der Injektionsstelle und Leberfunktionsstörungen abgebrochen. Weil Mipomersen ein Arzneimittel zur Langzeitanwendung ist, wurden diese Effekte als wichtig beurteilt.
Darüber hinaus traten bei einem Teil der Patienten schwere kardiovaskuläre Ereignisse auf. Der CHMP war der Ansicht, dass das kardiovaskuläre Risiko durch den Nutzen der Cholesterolsenkung nicht aufgehoben wird. Die FDA sieht das offenbar anders.

Quelle:
Pressemitteilung der FDA vom 29. Januar 2013
Mitteilung der EMA vom 13. Dezember 2012