Nipocalimab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 28. November 2025 Nipocalimab (Imaavy, Janssen-Cilag) als Zusatzbehandlung zur Standardtherapie von erwachsenen und jugendlichen Patienten ab 12 Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) zugelassen, die Antikörper gegen Acetylcholinrezeptor (AChR) oder muskelspezifische Tyrosinkinase (MuSK) aufweisen.

Nipocalimab ist ein humaner monoklonaler IgG1-Antikörper, der spezifisch auf die IgG-FcBindungsstelle von FcRn abzielt und sowohl bei neutralem (extrazellulärem) als auch bei saurem pH-Wert (intrazellulärem) eine hohe Spezifität und Affinität aufweist, wodurch zirkulierendes IgG, einschließlich IgG-Autoantikörper, reduziert wird, ohne andere Immunglobuline (IgA, IgE oder IgM) zu beeinflussen. IgG-Autoantikörper sind die zugrundeliegende Ursache für die Pathogenese der MG. IgG-Autoantikörper beeinträchtigen die neuromuskuläre Übertragung durch Bindung an AChR, MuSK oder LRP4.

Sicherheit und Wirksamkeit von Nipocalimab zur Behandlung von Erwachsenen mit gMG wurden in einer 24-wöchigen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie mit 196 Patienten untersucht.

Quelle

Info der EMA

Elinzanetant von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 17. November 2025 Elinzanetant (Lynkuet, Bayer AG) zur oralen Behandlung von moderaten bis schweren vasomotorischen Symptomen (VMS) zugelassen, die mit der Menopause assoziiert sind oder die durch eine adjuvante endokrine Therapie (AET) im Zusammenhang mit Brustkrebs verursacht wurden.

Elinzanetant ist ein nicht-hormoneller, selektiver Neurokinin-1 (NK-1)- und -3 (NK-3)-Rezeptor-Antagonist. Er blockiert die Signalübertragung an den NK-1- und NK-3-Rezeptoren der Kisspeptin/NeurokininB/Dynorphin (KNDy)-Neuronen; es wird davon ausgegangen, dass dies die an der Thermo- und Schlafregulierung beteiligte neuronale Aktivität normalisiert.

Wirksamkeit und Sicherheit von Elinzanetant bei der Behandlung von moderaten bis schweren VMS, die mit der Menopause assoziiert sind, wurden in 3 randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, multizentrischen Phase‑III‑Studien (OASIS 1, 2 und 3) untersucht.

Wirksamkeit und Sicherheit von Elinzanetant zur Behandlung von moderaten bis schweren VMS, die durch eine adjuvante endokrine Therapie verursacht wurden, wurden in einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, multizentrischen Phase III-Studie (OASIS 4) bei Frauen mit hormonrezeptorpositivem Brustkrebs, oder mit hohem Risiko für die Entwicklung von hormonrezeptorpositivem Brustkrebs untersucht. 

Quelle

Info der EMA

Brensocatib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 18. November 2025 Brensocatib (Brinsupri, Insmed) zur oralen Behandlung  von nicht durch Mukoviszidose (zystische Fibrose, CF) bedingten Bronchiektasen (Non-CFB-Bronchiektasen, NCFB) bei Patienten ab 12 Jahren mit zwei oder mehr Exazerbationen in den  vorangegangenen 12 Monaten zugelassen.

Brensocatib ist ein kompetitiver und reversibler Inhibitor der Dipeptidylpeptidase 1 (DPP1). DPP1 aktiviert proinflammatorische neutrophile Serinproteasen (NSP) während der Neutrophilenreifung im Knochenmark. Brensocatib reduziert die Aktivität von NSP, die an der Pathogenese der Bronchiektasen beteiligt sind, darunter neutrophile Elastase, Cathepsin G und Proteinase 3. 

Die Wirksamkeit von Brensocatib wurde in einer randomisierten, doppelblinden,

placebokontrollierten, multizentrischen, multinationalen Parallelgruppenstudie der Phase III (ASPEN)

mit insgesamt 1.721 Patienten ab 12 Jahren (1 680 Erwachsene und 41 Jugendliche) mit NCFB

untersucht.

Quelle

Info der EMA 

Clascoteron von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 21. Oktober 2025 Clascoteron (Winlevi, Cassiopeia) zur topischen Behandlung der Akne vulgaris zugelassen. 

Clascoteron ist ein Androgenrezeptor-Inhibitor. In-vitro-Studien haben gezeigt, dass es die Wirkung von Androgenen in primären menschlichen Sebozyten wirksam antagonisiert. Hierdurch unterdrückt es die Talgproduktion und -ansammlung und reduziert Entzündungsmediatoren, die als Auslöser der Akne-Pathogenese bekannt sind. In zwei multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studien der Phase III mit identischem Design (CB-03-01/25 und CB-03-01/26), in die insgesamt 1 440 Teilnehmer mit Akne vulgaris im Gesicht aufgenommen wurden, wurde die Sicherheit und Wirksamkeit der Clascoteron-Creme 10 mg/g, die 12 Wochen lang zweimal täglich zur Behandlung von Akne vulgaris aufgetragen wurde, bewertet. 

Quelle 

Info der EMA

Donanemab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 24. September 2025 Donanemab (Kisunla, Lilly) für die parenterale Behandlung erwachsener Patienten mit einer klinischen Diagnose einer leichten kognitiven Störung und leichter Demenz infolge der Alzheimer-Krankheit (frühe symptomatische Alzheimer-Krankheit) zugelassen, die heterozygote Apolipoprotein E-ε4 (ApoE-ε4)-Träger oder ApoE-ε4-Nichtträger sind und bei denen eine Amyloid-Pathologie bestätigt wurde.

Donanemab ist ein monoklonaler  Antikörper mit einer hohen Affinität für die modifizierte, N-terminal verkürzte Form des Beta-Amyloids (N3pE-Aβ). N3pE-Aβ ist in geringen Mengen in Amyloid-Plaques im Gehirn vorhanden und wurde im Plasma und im Liquor nicht nachgewiesen. Donanemab bindet an N3pE-Aβ und unterstützt die Plaques-Entfernung durch Mikroglia-vermittelte Phagozytose. 

Quelle

Info der EMA

Olezarsen von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 17. September 2025 Olezarsen (Tryngolza, Ionis) als Orphan Drug zur parenteralen Behandlung von erwachsenen Patienten mit genetisch bestätigtem familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) ergänzend zu einer Diät zugelassen.

Olezarsen ist ein an triantennäres N-Acetylgalactosamin (GalNAc3) konjugiertes  Antisense-Oligonukleotid, das den Abbau von Apolipoprotein C3 (ApoC-III)-mRNA durch selektive Bindung an die mRNA bewirkt, was zur Ribonuklease H1 (RNase H1)-vermittelten Spaltung der ApoC-III-mRNA führt.

Dies führt zu spezifischen Reduktionen des ApoC-III-Proteins im Serum und in der Folge zu einer  Senkung der Triglyceride im Plasma. Studien deuten darauf hin, dass ApoC-III sowohl den Triglyceridstoffwechsel als auch die hepatische Clearance von Chylomikronen und anderen triglyceridreichen Lipoproteinen reguliert.

Wirksamkeit und Sicherheit von Olezarsen wurden in einer randomisierten, multizentrischen, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studie (Balance-Studie) untersucht, die 66 erwachsene Patienten mit FCS einschloss. 

Quelle

Info der EMA

Sebetralstat von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 17. September 2025 Sebetralstat (Ekterly, KalVista) als Orphan Drug zur oralen symptomatischen Behandlung von akuten Attacken eines hereditären Angioödems (HAE) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren zugelassen

Sebetralstat ist ein kompetitiver, reversibler Plasmakallikrein-Inhibitor (PKa). Durch die Hemmung von Pka verhindert Sebetralstat die Spaltung des hochmolekularen Kininogens (HK) und die anschließende Bildung von Bradykinin (BK) und hält so das Fortschreiten der HAE-Attacke auf, die mit einer erhöhten Gefäßpermeabilität und Ödembildung einhergeht. Sebetralstat hemmt auch die Aktivierung des positiven Rückkopplungsmechanismus des Kallikrein-Kinin-Systems (KKS) und verringert so die Bildung von Faktor XIIa (FXIIa) und weiterem PKa. 

Die Wirksamkeit von Sebetralstat zur Behandlung von HAE-Attacken bei erwachsenen und jugendlichen Patienten ab 12 Jahren wurde in der KONFIDENT-Studie untersucht, einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie im Dreifach-Crossover-Design.

Quelle

Info der EMA

Vorasidenib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 17. September 2025 Vorasidenib (Voranigo, Servier) zur oralen Monotherapie von überwiegend nicht kontrastmittelanreichernden Grad 2 Astrozytomen oder Oligodendrogliomen mit einer IDH1-R132-Mutation oder einer IDH2-R172-Mutation bei erwachsenen und jugendlichen Patienten ab 12 Jahren und einem Gewicht von mindestens 40 kg zugelassen, die nur chirurgische Intervention hatten und keine unmittelbare Strahlen- oder Chemotherapie benötigen.

Vorasidenib hemmt die mutierten Enzyme IDH1 und IDH2. Bei Patienten mit einem Astrozytom oder Oligodendrogliom führen IDH1- und IDH2-Mutationen zu einer Überproduktion des onkogenen Metaboliten 2-Hydroxyglutarat (2- HG), was zu einer gestörten Zelldifferenzierung führt, die zur Onkogenese beiträgt. Die Hemmung der mutierten Proteine IDH1 und IDH2 durch Vorasidenib hemmt die anormale Produktion von 2-HG, was zu einer Ausdifferenzierung der malignen Zellen und einer Verringerung ihrer Proliferation führt. Präklinische Studien, die die Fähigkeit von Vorasidenib zur Verringerung der Tumorgröße untersuchen, wurden nicht durchgeführt.

Wirksamkeit und Sicherheit von Vorasidenib wurde in der INDIGO-Studie untersucht, einer randomisierten (1:1), multizentrischen, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie mit 331 Erwachsenen und Jugendlichen im Alter von ≥ 12 Jahren und einem Gewicht von ≥ 40 kg.

Quelle

Info der EMA

Vimseltinib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 17. September 2025 Vimseltinib (Romvinza, Deciphera) zur oralen Behandlung von erwachsenen Patienten mit symptomatischen tenosynovialen Riesenzelltumoren (Tenosynovial Giant Cell Tumours, TGCT) zugelassen, die mit einer klinisch relevanten Verschlechterung der körperlichen Funktionsfähigkeit assoziiert sind und bei denen chirurgische Optionen ausgeschöpft sind oder zu einer inakzeptablen Morbidität oder Behinderung führen würden. 

Vimseltinib ist ein selektiver kleinmolekularer Tyrosinkinase-Inhibitor, der am Rezeptor CSF1R (Colony Stimulating Factor 1 Receptor) angreift. Die CSF1/CSF1R-Signaltransduktionsachse spielt bei der Entstehung von TGCT eine entscheidende Rolle. 

Eine durch die CSF1R-Hemmung verursachte Abnahme der Zahl der hepatischen Kupffer-Zellen führt zu einer verminderten Clearance von Serumenzymen wie AST, ALT und CPK. Dies führt zu einem Anstieg der Serumspiegel dieser Enzyme.

In der doppelblinden, multizentrischen, randomisierten (2:1), placebokontrollierten Phase-3-Studie MOTION wurden Wirksamkeit und Sicherheit von Vimseltinib bei Patienten mit symptomatischen TGCT mit mindestens mäßig starken Schmerzen oder mindestens mäßig stark ausgeprägter Steifheit untersucht, bei denen eine chirurgische Resektion möglicherweise zu einer Verschlechterung der funktionellen Einschränkungen oder einer schweren Morbidität geführt hätte. 

Quelle

Info der EMA

Zuranolon von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 17. September 2025 Zuranolon (Zurzuvae, Biogen) zur oralen Behandlung von postpartaler Depression (PPD) nach der Entbindung. Es muss einmal täglich abends oral mit  fetthaltigen Lebensmitteln als Mahlzeit oder Zwischenmahlzeit eingenommen werden.

Zuranolon ist ein synthetisch hergestelltes neuroaktives Steroid (NAS), das eine starke positive allosterische Modulation des Gamma-Aminobuttersäure-A (GABAA)-Rezeptors bewirkt. Zuranolon

verstärkt die GABAerge Aktivität an synaptischen und extrasynaptischen GABAA-Rezeptoren und

erhöhte in In-vitro-Studien nachweislich die Zelloberflächenexpression von GABAA-Rezeptoren.

Zuranolon entfaltet möglicherweise eine antidepressive Wirkung, indem es die GABAerge Hemmung

verstärkt.

Die Wirksamkeit von Zuranolon zur Behandlung von Frauen mit PPD wurde in einer randomisierten,

doppelblinden, placebokontrollierten, multizentrischen Parallelgruppenstudie untersucht.

Quelle

Info der EMA

Dororubicel plus allogene Nabelschnur-CD34-Zellen von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 25. August 2025 Dororubicel plus allogene Nabelschnur CD34-Zellen (Zemcelpro, Cordex Biologics Intern. Ltd.) zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit hämatologischer maligner Erkrankung zugelassen, bei denen eine allogene hämatopoetische  Stammzelltransplantation nach myeloablativer Konditionierung erforderlich ist und für die keine anderen geeigneten Spenderzellen zur Verfügung stehen.

Zemcelpro ist eine auf kryokonservierten allogenen hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen basierende Therapie, die zwei Zellkomponenten enthält, die expandierte und die nicht expandierte Komponente, die beide aus derselben patientenspezifischen Nabelschnurblut-Einheit (Cord Blood Unit, CBU) stammen.

Die expandierte Komponente Dorocubicel (expandierte CD34+-Zellen), besteht aus der ex vivo in Anwesenheit von UM171 expandierten CD34+-Fraktion. Die nicht expandierte Komponente, bezeichnet als nicht expandierte CD34-negative bzw. CD34-Zellen, besteht aus der CD34-Fraktion, welche die CD3+-Zellen als aktive Fraktion enthält.

Der primäre Wirkungsmechanismus von Dorocubicel liegt in der Unterstützung der Wiederherstellung des blutbildenden Systems und der Immunrekonstitution durch die Aktivität expandierter hämatopoetischer CD34+-Stammzellen. 

Die nicht expandierten C34-Zellen, die hauptsächlich aus CD3+-T-Zellen bestehen, spielen eine ergänzende Rolle, indem sie die Immunrekonstitution unterstützen und nach der Transplantation Graft-versus-Leukemia (GvL)-Reaktionen hervorrufen. 

Hämatopoetische Stamm-/Vorläuferzellen aus Zemcelpro wandern in das Knochenmark, wo sie sich teilen, heranreifen und sich zu allen hämatologischen Zelllinien differenzieren. Die reifen Zellen werden im Blutkreislauf freigesetzt, wo einige zirkulieren und andere ins Gewebe migrieren und die Blutwerte und die Funktion, einschließlich der Immunfunktion, von Blutzellen aus dem Knochenmark teilweise oder ganz wiederherstellen.

Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit Zemcelpro bei Patienten mit hämatologischer maligner Erkrankung, die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation erforderlich machte, wurden u.a. in zwei offenen, unkontrollierten, einarmigen Studien ohne Vergleich mit anderen Arten von Spenderzellen untersucht, und zwar bei Patienten mit Hochrisiko-Leukämie und Myelodysplasie (ECT-001-CB.002 (002), n = 30 und ECT-001-CB.004 (004), n = 30).

Quelle

Info der EMA

Resmetirom von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 18. August 2025 Resmetirom (Rezdiffra, Madrigal Pharm) bedingt  in Kombination mit Ernährung und Bewegung zur oralen Behandlung von Erwachsenen mit nicht zirrhotischer, nicht alkoholischer Steatohepatitis (MASH) zugelassen, bei denen eine mäßige bis fortgeschrittene Leberfibrose (Fibrosestadien F2 bis F3) besteht.

Resmetirom ist ein partieller Agonist des Schilddrüsenhormonrezeptors β (THR-β), der hauptsächlich in der Leber vorkommt.  THR-ß ist die vorherrschende Form des THR in der Leber. Die Stimulation des THR-β in der Leber verbessert die Mitochondrienfunktion und den Fettstoffwechsel und erhöht die Fettsäure-β-Oxidation, wodurch lipotoxisches Leberfett, Entzündungen und Leberfibrose reduziert werden. Der auf die Leber gerichtete THR-β-Agonismus von Resmetirom ist besonders relevant für die Behandlung von MASH und führt zu einer minimalen Off-Target-Wirkung auf THR-α in Geweben wie Herz und Knochen. 

Die Wirksamkeit von Resmetirom wurde in einer multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studie bei Patienten mit MASH mit Leberfibrose (MAESTRONASH)  untersucht. 

Quelle

Info der EMA

Nirogacestat von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 14. August 2025 Nirogacestat (Ogsiveo, SpringWorks) als Oprhan Drug zur oralen Monotherapie erwachsener Patienten mit fortschreitenden Desmoidtumoren zugelassen, die eine systemische Behandlung erfordern. 

Nirogacestat ist ein reversibler und nicht-kompetitiver Inhibitor der Gamma-Sekretase, der die

proteolytische Aktivierung des Notch-Rezeptors blockiert.

Die Zulassung basiert u.a. auf der internationalen, multizentrischen, randomisierten, verblindeten, placebokontrollierten Phase-3-Studie DeFi.

Quelle

Info der EMA

Aminosäuren von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 28. Juli 2025 eine Aminosäurenmischung (Maapliv, Recordati Rare Diseases) zugelassen, die ab Geburt intravenös angewendet bei Patienten mit Ahornsirupkrankheit (MSUD) im Falle einer Episode akuter Dekompensation, falls orale und enterale Präparate ohne verzweigtkettige Aminosäuren (BCAA-freie Formeln) nicht in Frage kommen.

Maapliv ist eine von verzweigtkettigen Aminosäuren (BCAA) freie Lösung zur Versorgung mit 7 essentiellen und 9 nichtessentiellen Aminosäuren als physiologische Substrate für die Proteinsynthese. Bei Patienten mit MSUD-Dekompensation bewirkt die BCAA-freie Lösung in Verbindung mit der Gabe von Kohlenhydraten und Lipiden eine Verhinderung bzw. Umkehr des Proteinkatabolismus und Förderung des Anabolismus, wodurch der resultierende Alpha-Ketosäuren-Spiegel reduziert wird.

Das klinische Studienprogramm umfasst 4 retrospektive Studien unter Beteiligung von Patienten mit Ahornsirupkrankheit (MSUD), die bei Episoden akuter Dekompensation eine intravenöse, von verzweigtkettigen Aminosäuren freie (BCAA-freie) Lösung erhielten.

Quelle

Info der EMA

Tegomil Fumarat von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 28. Juli 2025 Tegomil Fumarat (Riulvy, Neuraxpharm) zur oralen Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab 13 Jahren mit schubförmig remittierender multipler Sklerose zugelassen.

Tegomil Fumarat ist wie Dimethylfumarat ein Immunmodulator. Das Prodrug wird im Körper in den aktiven Metaboliten Monomethylfumarat umgewandelt , welcher die therapeutische Wirkung entfaltet,  Der Wirkungsmechanismus von Tegomilfumarat ist noch nicht vollständig geklärt, es wird jedoch  angenommen, dass es über seinen Hauptmetaboliten Monomethylfumarat wirkt. Dieser Metabolit aktiviert den Nrf2-Transkriptionsweg, der Entzündungen reduziert, die Aktivität von Immunzellen moduliert und so die Zellen des zentralen Nervensystems vor Schäden schützt.

Tegomil Fumarat ist ein Hybridarzneimittel von Dimethylfumarat, das seit dem 30. Januar 2014 in der EU zugelassen ist. Es enthält einen anderen Wirkstoff , wirkt aber über denselben aktiven Metaboliten wie Dimethylfumarat, nämlich Monomethylfumarat. 

Studien haben die zufriedenstellende Qualität von Tegomil Fumarat und seine Bioäquivalenz mit dem Referenzprodukt Dimethylfumarat nachgewiesen .

Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Tegomil Fumarat zählen Hitzewallungen und gastrointestinale Beschwerden (z. B. Durchfall, Übelkeit und Bauchschmerzen).

Quelle

Info der EMA

Belantamab Mafodotin von der EU-Kommission zugelassen

 Die EU-Kommission hat am 23. Juli 2025 Belantamab Mafodotin (Blenrep, GSK) bei Erwachsenen zur Behandlung von rezidiviertem oder refraktärem Multiplen Myelom zugelassen: 
• in Kombination mit Bortezomib und Dexamethason bei Patienten, die bereits mindestens eine Therapie erhalten haben; und
• in Kombination mit Pomalidomid und Dexamethason bei Patienten, die bereits mindestens eine Therapie, darunter Lenalidomid, erhalten haben.

Das ADC Belantamab Mafodotin war bereits im August zur Monotherapie von vorbehandelten MM-Patienten bedingt zugelassen worden. Der Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) der EMA hat jedoch im Dezember 2023 die Zulassung nicht erneuert.

Nun wurde das ADC als Teil von Kombinationstherapien erneut zugelassen. Die Zulassung basiert auf den Wirksamkeitsergebnissen in den Phase-III-Studien DREAMM-7 und DREAMM-8 bei rezidiviertem oder refraktärem Multiplem Myelom.

Quelle

Info der EMA

Inavolisib von der EU-Kommission zugelassen

 Die EU-Kommission hat am 18. Juli 2025 Inavolisib (Itovebi, Roche) in Kombination mit Palbociclib und Fulvestrant zugelassen zur oralen Behandlung von erwachsenen Patienten mit PIK3CA-mutiertem,  Östrogenrezeptor (ER)-positivem, HER2-negativem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs, wenn während einer adjuvanten endokrinen Behandlung oder innerhalb von 12 Monaten nach Abschluss einer adjuvanten endokrinen Behandlung ein Rezidiv auftritt.

Inavolisib ist ein Inhibitor der katalytischen Untereinheit der Phosphatidylinositol-4,5-Bisphosphat-3-Kinase (PI3K). Darüber hinaus fördert Inavolisib den Abbau von mutiertem p110α (mutant degrader). Der PI3K-Signalweg ist bei HR-positivem Brustkrebs häufig fehlreguliert, oft aufgrund aktivierender  PIK3CA-Mutationen. Mit seinem dualen Wirkmechanismus hemmt Inavolisib die Aktivität  nachgeordneter Ziele des PI3K-Signalweges einschließlich AKT, was zu einer verringerten zellulären Proliferation und zur Apoptoseinduktion in PIK3CA-mutierten Brustkrebszelllinien führt. 

Die Wirksamkeit von Itovebi in Kombination mit Palbociclib und Fulvestrant wurde in randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie INANVO 120 bei erwachsenen Patienten mit PIK3CA-mutiertem, HR-positivem, HER2-negativem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs untersucht, deren Erkrankung während einer adjuvanten endokrinen Behandlung oder innerhalb von 12 Monaten nach Abschluss einer adjuvanten endokrinen Therapie (endokrin-resistent)fortschritt, und die davor keine systemische Therapie für ihre lokal fortgeschrittene oder metastasierte Erkrankung erhalten hatten.

Quelle

EPAR der EMA

Mirdametinib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 17. Juli 2025 Mirdametinib (Ezmekly, SpringWorks Therap.) als Orphan Drug bedingt zur oralen Monotherapie symptomatischer, inoperabler plexiformer Neurofibrome (PN) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) ab 2 Jahren zugelassen.

Mirdametinib ist ein selektiver, nicht kompetitiver Inhibitor der Mitogen-aktivierten Proteinkinasen 1 und 2 (MEK1/2). Die MEK-Inhibition kann die Proliferation und das Überleben von Tumorzellen, bei denen der RAF/MEK/ERK-Signalweg aktiviert ist, hemmen.

In der ReNeu-Studie, einer multizentrischen, unverblindeten einarmigen Phase-II-Studie mit 114 Patienten im Alter von ≥ 2 Jahren mit symptomatischem inoperablem, signifikante Morbidität verursachendem NF1‑PN, wurde die Wirksamkeit von Mirdametinib untersucht. 

Quelle 
Epar der EMA

Obecabtagen Autoleucel von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 17. Juli 2025 Obecabtagen Autoleucel (Aucatzyl, Autolus GmbH) als Orphan Drug bedingt zur Behandlung von erwachsenen Patienten ab 26 Jahren mit rezidivierter oder refraktärer (r/r) B-lymphoblastischer Leukämie (B-ALL) zugelassen.

Das gegen 41BB-ζ CD19-gerichtete CAR-T-Zell-Therapeutikum Obecabtagen autoleucel (Obe-cel) besteht aus patienteneigenen T-Zellen, die so verändert wurden, dass sie einen CAR exprimieren, der CD19-On-Target-Zellen über die murine CAT13.1E10-Hybridom (CAT)-Bindungsdomäne erkennt. Die Bindung von Anti-CD19 (CAT)-CAR-positiven T-Zellen an CD19-exprimierte On-Target-Zellen, wie Krebszellen und normale B-Zellen, führt zur Aktivierung der Anti-CD19 (CAT)-CAR-positiven T-Zellen und nachgeschalteten Signaltransduktion über die CD3-Zeta-Domäne. Die Proliferation und Persistenz durch die Anti-CD19 (CAT)-CAR-positiven T-Zellen nach der Aktivierung werden durch das Vorhandensein der 4-1BB-Co-stimulatorischen Domäne verstärkt. Diese Bindung an CD19 führt zu Anti-Tumor-Aktivität und zur Abtötung CD19-exprimierender Zielzellen.

Wirksamkeit und Sicherheit von Obecabtagen Autoleucel wurden in der offenen, multizentrischen, einarmigen Phase-Ib/II-Studie FELIXbei erwachsenen Patienten mit r/r B-ALL untersucht. 

Quelle

Info der EMA

Diflunisal von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 17. Juli 2025 Diflunisal (Attrogy, Purpose Pharma International) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 zur oralen Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR-Amyloidose) zugelassen.

Diflunisal ist ein Salicylat, das ursprünglich wegen seiner entzündungshemmenden, schmerzstillenden und fiebersenkenden Eigenschaften verwendet wurde.

Dann wurde gezeigt, dass Diflunisal ein wirkstarker Stabilisator des tetrameren Transthyretins (TTR) ist, das das Tetramer wirksam gegen den Zerfall in die TTR-Monomere stabilisiert, die für die Pathologie der Amyloidose verantwortlich sind.

Wirksamkeit und Sicherheit von Diflunisal wurden in einer internationalen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studie untersucht.

Quelle

Info der EMA

Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 19. Juni 2025 als Orphan Drug Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor (Alyftrek) zur zur oralen Behandlung der zystischen Fibrose (CF) bei Patienten ab 6 Jahren zugelassen, die mindestens eine Nicht-Klasse-I-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen.

Vanzacaftor (VNZ) und Tezacaftor (TEZ) sind CFTR-Korrektoren, die an verschiedene Stellen des CFTR-Proteins binden, so eine additive Wirkung auf die zelluläre Verarbeitung und den Transport von  bestimmten CFTR-Mutationsformen (einschließlich F508del-CFTR) haben und dadurch die Menge an CFTR-Protein an der Zelloberfläche im Vergleich zu jedem der beiden Wirkstoffe allein erhöhen. Deutivacaftor (D-IVA) verstärkt die CFTR-Kanal-Öffnungswahrscheinlichkeit (oder Gating-Aktivität) des CFTR-Proteins auf der Zelloberfläche. 

Die kombinierte Wirkung von VNZ, TEZ und D-IVA besteht in einer Zunahme der Menge und Funktion des CFTR-Proteins auf der Zelloberfläche, was zu einer erhöhten CFTR-Aktivität führt, die anhand des CFTR-vermittelten Chloridtransports in vitro und der Schweißchloridkonzentration (SwCl-Konzentration) bei CF-Patienten messbar ist.

Quelle

Info der EMA

Zanidatamab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 19. Juni 2025 Zanidatamab (Ziihera, Jazz) als Orphan Drug zur Monotherapie von Erwachsenen mit inoperablem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem HER2-positivem (IHC 3+) biliärem Karzinom zugelassen, die zuvor mit mindestens einer systemischen Therapie behandelt wurden. 

Zanidatamab ist ein dualer, HER2 gerichteter bispezifischer Antikörper, der gleichzeitig an die extrazellulären Domänen 2 und 4 auf separaten HER2-Monomeren bindet (Bindung in trans). Die Bindung von Zanidatamab an HER2 führt zu einer Internalisierung, die zu einer Reduzierung des Rezeptors auf der Zelloberfläche führt. Zanidatamab induziert komplementabhängige Zytotoxizität, antikörperabhängige zelluläre Zytotoxizität und antikörperabhängige zelluläre Phagozytose. Diese Mechanismen führen zu einer Hemmung des Tumorwachstums und zum Absterben der Tumorzellen.

Die Wirksamkeit wurde in der Kohorte 1 (N=62) von ZWI-ZW25-203 (Studie 203) untersucht, einer multizentrischen, offenen, einarmigen Studie an Patienten mit lokal fortgeschrittenem, nicht resezierbarem oder metastasiertem biliären Karzinom, die mindestens eine Gemcitabin-haltige systemische  Chemotherapie bei fortgeschrittener Erkrankung erhalten hatten und bei denen nach der letzten vorherigen Therapie ein Fortschreiten der Erkrankung oder eine Unverträglichkeit gegenüber dieser Therapie auftrat und deren Tumor HER2-positiv getestet wurde (IHC 3+).

Quelle

Info der EMA

Teprotumumab von der EU-Kommission zugelasen

Die EU-Kommission hat am 19. Juni 2025 Teprotumumab (Tepezza, Amgen) zur parenteralen Behandlung einer mittelschweren bis schweren endokrinen Orbitopathie bei Erwachsenen zugelassen.

Der monoklonale Antikörper Teprotumumab bindet am IGF-1R und blockiert dessen Aktivierung und Signalgebung Der Wirkungsmechanismus von Teprotumumab bei Patienten mit endokriner Orbitopathie ist bisher noch nicht vollständig bekannt.

Wirksamkeit und Sicherheit von Teprotumumab wurden u.a. in vier randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studien (TED01RV, OPTIC, OPTIC-J und HZNP-TEP-403) bei 287 Patienten mit endokriner Orbitopathie beurteilt.

Quelle

Info der EMA

Sepiapterin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 19. Juni 2025 Sepiapterin (Sephience, PTC Therapeutics) zur oralen Behandlung von Hyperphenylalaninämie (HPA) bei Erwachsenen und Kindern mit Phenylketonurie (PKU) zugelassen.

 Sepiapterin ist ein natürlicher Vorläufer des enzymatischen Kofaktors BH4, einem kritischen Kofaktor für Phenylalaninhydroxylase (PAH). Sepiapterin wirkt als duales pharmakologisches Chaperon (Sepiapterin und BH4 jeweils mit eigener Bindungsaffinität zu einer PAH-Variante), auch bei PAH-Varianten, die  häufig bei PKU vorkommen und bekanntermaßen unempfindlich gegenüber BH4 sind, das die Aktivität des defekten PAH-Enzyms verbessert und eine hohe intrazelluläre Konzentration von BH4 bewirkt. Durch die Verbesserung der Konformationsstabilität des fehlgefalteten PAH-Enzyms und die Erhöhung der  intrazellulären Konzentrationen von BH4 kann Sepiapterin die Phe-Spiegel im Blut effektiv senken.

Die Wirksamkeit von Sepiapterin wurde in drei klinischen Studien bei Patienten mit PKU untersucht. 

Quelle

Info der EMA

Givinostat von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 6. Juni 2025 Givinostat (Duvyzat, Italfarmaco) als Orphan Drug zur oralen Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei gehfähigen Patienten ab 6 Jahren und bei gleichzeitiger Behandlung mit Kortikosteroiden zugelassen.

Givinostat ist ein Klasse-I- und -II-Histon-Deacetylase(HDAC)-Hemmer, der die unkontrollierte Aktivität der HDAC, die zum Krankheitsbild der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) beiträgt, in dystrophen Muskeln moduliert. Es wurde nachgewiesen, dass die HDAC-Hemmung durch Givinostat die Schädigung der Muskelfasern, die chronische Muskelentzündung, die Fibrose und die Fetteinlagerungen reduziert. Der Wirkungsmechanismus von Givinostat ist unabhängig von der zugrundeliegenden Mutation des Dystrophin-Gens, die die Krankheit verursacht.

In der EPIDYS-Studie wurden die Sicherheit und Wirksamkeit von Givinostat bei DMD-Patienten beurteilt.

Quelle

Info der EMA

Linvoseltamab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 23. April 2025 Linvoseltamab (Lynozyfic, Regeneron) zur parenteralen Monotherapie erwachsener Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom zugelassen, die zuvor bereits mindestens 3 Therapien erhalten haben, darunter ein Proteasom-Inhibitor, einen  Immunmodulator und einen monoklonalen Anti-CD38-Antikörper, und die während der letzten Therapie eine Krankheitsprogression gezeigt haben. 

Linvoseltamab ist ein humaner, IgG4-basierter, bispezifischer Antikörper, der an CD3, ein mit dem T-Zell-Rezeptor-Komplex assoziiertes T-Zell-Antigen, und an das BZell-Reifungsantigen (BCMA) bindet, das auf der Oberfläche von Zellen der B-Linie des malignen multiplen Myeloms sowie von B-Zellen und  Plasmazellen im Spätstadium exprimiert wird. Die gleichzeitige Bindung beider Arme von Linvoseltamab führt zur Bildung einer Synapse zwischen der T-Zelle und der BCMA-exprimierenden Zelle, was eine T-Zell-Aktivierung und Erzeugung einer polyklonalen zytotoxischen T-Zell-Antwort auslöst, die wiederum eine umgeleitete Lyse der Zielzellen verursacht, einschließlich der malignen Zellen der B-Linie des multiplen Myeloms. Dieser Effekt tritt unabhängig von der Spezifität der T-Zell-Rezeptoren oder der Abhängigkeit von Molekülen des Haupthistokompatibilitätskomplexes (major histocompatibility complex, MHC) der Klasse 1 auf der Oberfläche der Antigen-präsentierenden Zellen auf. 

Die Wirksamkeit von Linvoseltamab wurde bei Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom in der offenen, multizentrischen Multikohortenstudie LINKER‐MM1 der Phase I/II untersucht. 

Quelle

Info der EMA

Beremagen Geperpavec von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 23. April 2025 Beremagen Geperpavec (Vyjuvek, Krystal Biotech) zugelassen als Orphan Drug zur Wundbehandlung bei Patienten ab der Geburt mit dystropher Epidermolysis bullosa (DEB) mit Mutation(en) im Gen für die Alpha-1-Kette von Kollagen Typ VII (COL7A1).

Beremagen Geperpavec ist ein replikationsdefekter Herpes-Simplex-Typ-1 (HSV-1)-basierter Gentherapievektor, der genetisch modifiziert wurde, um das humane Typ-VII-Kollagen-Protein (COL7) unter der Kontrolle des humanen Cytomegalovirus (hCMV)-Promotors zu exprimieren.

Bei kutaner Applikation auf die Wunden kann Beremagen Geperpavec sowohl Keratinozyten als auch Fibroblasten transduzieren. Nachdem Beremagen Geperpavec in die Zellen gelangt ist, wird das Vektorgenom in den Zellkern transportiert, wo es sich nicht in die Wirtszell-DNA integriert oder auf andere Weise damit interagiert. Sobald es sich im Zellkern befindet, wird die Transkription des codierten humanen COL7A1 initiiert. Die resultierenden Transkripte ermöglichen die Produktion und Sezernierung von COL7 durch die Zelle in seiner reifen Form. Diese COL7-Moleküle ordnen sich zu langen, dünnen Bündeln an, die Verankerungsfibrillen bilden. Die Verankerungsfibrillen halten die Epidermis und die Dermis zusammen und sind für die Erhaltung der Hautintegrität von wesentlicher Bedeutung. 

Quelle 

Info der EMA

Lecanemab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 15. April 2025 Lecanemab (Leqembi, Eisai) zur Behandlung erwachsener Patienten mit klinisch diagnostizierter leichter kognitiver Störung (mild cognitive impairment, MCI) und leichter Demenz aufgrund der Alzheimer-Krankheit (zusammengenommen frühe Alzheimer-Krankheit)  zugelassen, bei denen eine Amyloid-Pathologie bestätigt ist und die Apolipoprotein E ε4 (ApoE ε4)-Nichtträger oder heterozygote ApoE ε4-Träger sind. Damit eignet sich Lecanemab nur für einen kleinen Teil der Patienten mit Alzheimer-Erkrankung. Lecanemab unterliegt einer zusätzlichen Überwachung.

Lecanemab ist ein monoklonaler IgG1-Antikörper, der gegen aggregierte lösliche und unlösliche Formen von Amyloid-Beta gerichtet ist und Amyloid-Beta-Plaques reduzieren kann. 

Die Wirksamkeit von Lecanemab wurde in einer doppelblinden, placebokontrollierten, randomisierten Parallelgruppenstudie (Studie 301) bei Patienten mit früher Alzheimer-Krankheit (Patienten mit bestätigtem Vorliegen einer Amyloid-Pathologie und einer leichten kognitiven Störung [62 % der Patienten] oder Demenz im leichten Erkrankungsstadium [38 % der Patienten]) untersucht. 

Quelle

EPAR der EMA

Datopotamab Deruxtecan von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 4. April 2025 Datopotamab Deruxtecan (Datroway, Daiichi Sankyo) zur parenteralen Monotherapie von erwachsenen Patienten mit inoperablem oder metastasiertem Hormonrezeptor(HR)-positivem, HER2-negativem Brustkrebs zugelassen, die bereits eine endokrine Therapie und mindestens eine Chemotherapielinie im fortgeschrittenen Stadium erhalten haben.

Datopotamab Deruxtecan ist ein Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (AWK), das einen humanisierten monoklonalen Anti-TROP2-IgG1-Antikörper enthält, welcher in Säugetierzellen (Ovarialzellen des chinesischen Hamsters) gebildet wird und über einen Tetrapeptid-basierten, abspaltbaren Linker kovalent an Deruxtecan (DXd), ein Exatecan-Derivat und Topoisomerase-I-Inhibitor, gebunden ist. An jedes Antikörpermolekül sind ungefähr 4 Deruxtecan-Moleküle gebunden.

Der Antikörper bindet an TROP2, das auf der Oberfläche bestimmter Tumorzellen exprimiert wird. Nach  der Bindung wird Datopotamab Deruxtecan in die Tumorzellen internalisiert. Die anschließende  Freisetzung von DXd führt zu DNASchäden und apoptotischem Zelltod durch Hemmung der Topoisomerase I. 

Die Wirksamkeit wurde in TROPION-Breast01 untersucht, einer multizentrischen, offenen,  randomisierten Studie mit 732 Patienten mit inoperablem oder metastasiertem HR-positivem, HER2-negativem (IHC 0, IHC1+ oder IHC2+/ISH-) Brustkrebs.

Quelle

Info der EMA

Tisotumab Vedotin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 28. März 2025 Tisotumab Vedotin (Tivdak, Pfizer) zur Monotherapie von erwachsenen Patientinnen mit rezidiviertem oder metastasiertem Zervixkarzinom und  Krankheitsprogression unter oder nach einer systemischen Therapie zugelassen. 

Tisotumab Vedotin ist ein auf den Gewebefaktor (tissue factor, TF) gerichtetes Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (AWK). Das Zell-Oberflächenprotein TF wird im Vergleich zu normalem Gewebe auf einer Reihe von soliden Tumoren in erhöhter Konzentration exprimiert. Das niedermolekulare MMAE wirkt als Mikrotubuli-Disruptor und ist mit dem Antikörper über einen proteolytisch spaltbaren Linker verbunden. Tisotumab vedotin bindet an TF-exprimierende Tumorzellen, der AWK-TF-Komplex wird internalisiert und MMAE durch proteolytische Spaltung lokal freigesetzt. MMAE unterbricht das Mikrotubuli-Netzwerk von sich aktiv teilenden Zellen, was zu einem Zellzyklusstillstand und apoptotischem Zelltod führt.

Die Wirksamkeit von Tisotumab Vedotin wurde in einer offenen, multizentrischen, randomisierten Phase-3-Studie (SGNTV-003) bei 502 Patientinnen mit rezidiviertem oder metastasiertem Zervixkarzinom untersucht, die zuvor eine oder zwei systemische Therapien erhalten hatten, darunter eine Doublet-Chemotherapie (Patientinnen ohne vorherige platinhaltige Therapie durften aufgenommen werden) mit oder ohne Bevacizumab und einem PD-1-/PD-L1-Inhibitor, sofern geeignet und verfügbar. 

Quelle

Info der EMA

Imeltestat von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 7. März 2025 Imetelstat (Rytelo, Geron) zugelassen zur parenteralen  Monotherapie erwachsener Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit sehr niedrigem, niedrigem oder mittlerem Risiko ohne isolierte zytogenetische Deletion 5q-Anomalie (nondel 5q), die auf eine Erythropoetin-basierte Therapie nicht zufriedenstellend ansprachen oder für eine solche nicht in Frage kommen.

Imetelstat ist ein Oligonukleotid-Telomerase-Inhibitor, der an die Template-Region der RNAUntereinheit  der humanen Telomerase (hTR) bindet, was die Telomerbindung verhindert. Die Telomerase-Aktivität und die Expression der RNA der humanen Telomerase-ReverseTranskriptase (hTERT) sind bei MDS sowie in malignen Stamm- und Vorläuferzellen nachweislich signifikant erhöht. Die Behandlung mit Imetelstat führt zu einer Verkürzung der Telomerlänge, hemmt die Proliferation maligner Stamm- und Vorläuferzellen und induziert den apoptotischen Zelltod, was zu einer Verringerung maligner Klone führt.

Die Wirksamkeit von Imetelstat wurde in der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, multizentrischen Phase-III-Studie IMerge (MDS3001) an 178 erwachsenen Patienten mit Niedrigrisiko-MDS nach dem International Prognostic Scoring System (IPSS) untersucht, die auf Transfusionen angewiesen waren.

Quelle

Info der EMA

Pneumokokken-Konjugatvakzine (21-valent) von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 24. März 2025 21-valente Pneumokokken-Konjugat-Vakzine (Capvaxive, MSD) bei Erwachsenen ab 18 Jahren für die aktive Immunisierung zur Prävention von invasiven Erkrankungen und Pneumonien, die durch Streptococcus pneumoniae verursacht werden, zugelassen.

Die im Impfstoff enthaltenen Serotypen sind: 3, 6A, 7F, 8, 9N, 10A, 11A, 12F, 15A, deOAc15Ba, 16F, 17F, 19A, 20A, 22F, 23A, 23B, 24F, 31, 33F und 35B. Er ist indiziert für Erwachsene und deckt die Serotypen ab, die im Vergleich zu Serotypen in bisherigen Pneumokokken-Impfstoffen mehr Fälle von invasiven Erkrankungen bei Erwachsenen ≥ 60 Jahren verursachten. Die Zulassung basiert auf Daten zur Sicherheit und Immunogenität aus dem klinischen Phase-3-STRIDE-Studienprogramm.

Quelle

Info der EMA

Eplontersen von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 6. März 2025 Eplontersen (Wainzua, AstraZeneca) als Orphan Drug für die parenterale Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (ATTRv) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 zugelassen.

Eplontersen ist ein N-Acetylgalactosamin(GalNAc)-konjugiertes 2′-O-2-Methoxyethyl-modifiziertes 

chimäres Gapmer-Antisense-Oligonukleotid (ASO) mit einem Backbone aus Phosphorthioat und  Phosphodiester-Internukleotidbindungen. 

Das GalNAc-Konjugat ermöglicht die gezielte Abgabe des ASO an Hepatozyten. Die selektive Bindung von Eplontersen an die Transthyretin(TTR)-Messenger-RNA (mRNA) in den Hepatozyten führt zum  Abbau sowohl der mutierten als auch der wildtypischen (normalen) TTR-mRNA. Dies verhindert die Synthese von TTR-Protein in der Leber, was zu einer signifikanten Verringerung der von der Leber in den Blutkreislauf ausgeschiedenen Mengen an mutiertem und wildtypischem TTR-Protein führt.

Wirksamkeit und Sicherheit von Eplontersen wurden in einer randomisierten, multizentrischen,  offenen Studie (NEURO-TTRansform) mit 168 erwachsenen Patienten mit ATTRv-PN untersucht.

Quelle

Info der EMA

Seladelpar von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 20. Februar 2025 Seladelpar (Seladelpar-Gilead) als Orphan Drug für die Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) zugelassen bei  Erwachsenen, die nicht ausreichend auf UDCA alleine ansprechen, oder als Monotherapie bei Patienten, die UDCA nicht vertragen, 

Seladelpar ist ein Agonist des Peroxisom-Proliferator-aktivierten Rezeptors delta (PPARδ) oder Delpar. PPARδ ist ein Kernrezeptor, der in der Leber und in anderen Geweben exprimiert wird. Die Aktivierung von PPARδ verringert die Gallensäuresynthese in der Leber durch die Fibroblasten-Wachstumsfaktor- 21(Fibroblast Growth Factor 21, FGF21)-abhängige Herunterregulierung von CYP7A1, dem wichtigsten Enzym für die Gallensäuresynthese aus Cholesterin, und durch die Verringerung der Cholesterinsynthese und -resorption. Diese Wirkungen führen zu einer niedrigeren Exposition gegenüber Gallensäure in der  Leber und zu verminderten Konzentrationen der zirkulierenden Gallensäure.

In klinischen Studien wurde innerhalb von einer Woche eine Reduktion der ALP-Spiegel (Spiegel der 

alkalischen Phosphatase) beobachtet, wobei die Spiegel bis Monat 3 weiter abnahmen und bis Monat 24 aufrechterhalten wurden.

In der RESPONSE-Studie führte die Behandlung mit Seladelpar bei Patienten mit mittelschwerem bis

schwerem Pruritus nach 6 bzw. 12 Monaten zu einer Verringerung von Interleukin-31 (IL-31).

Quelle

Info der EMA

Belzutifan von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 12. Februar 2025 Belzutifan (Welireg, MSD) zur oralen Monotherapie des fortgeschrittenen klarzelligen Nierenzellkarzinoms bei Erwachsenen zugelassen, deren Erkrankung nach zwei oder mehreren Therapien, darunter ein PD-(L)1-Inhibitor und mindestens zwei zielgerichtete VEGF-Therapien, fortgeschritten ist. Außerdem ist es als Monotherapie zur Behandlung des von Hippel-Lindau-Syndroms bei Erwachsenen zugelassen, die eine Therapie für assoziierte lokale Nierenzellkarzinome (RCC), Hämangioblastome des Zentralnervensystems (ZNS) oder neuroendokrine Pankreastumoren (pNET) benötigen und für die lokale Therapien ungeeignet sind.

Belzutifan ist ein Inhibitor des Hypoxie-induzierbaren Transkriptionsfaktors 2 alpha (HIF-2α). Bei normaler Sauerstoffsättigung wird HIF-2α zielgerichtet vom VHL-Protein abgebaut. Eine Beeinträchtigung der VHL-Proteinfunktion führt zu einer Akkumulation von HIF-2α. Folglich wandert HIF-2α in den Zellkern und reguliert die Expression von Genen, die mit zellulärer Proliferation, Angiogenese und Tumorwachstum in Zusammenhang stehen. 

Belzutifan bindet an HIF2α und blockiert bei Hypoxie oder Beeinträchtigung der VHL-Proteinfunktion die HIF-2α-HIF-1βInteraktion, was zu einer verringerten Transkription und Expression von HIF-2α-Zielgenen führt.

Bei 746 erwachsenen Patienten mit fortgeschrittenem Nierenzellkarzinom (RCC) wurde die Wirksamkeit von Belzutifan wurde in LITESPARK-005, einer offenen, randomisierten klinischen Phase-3-Studie im Vergleich zu Everolimus untersucht. 

Bei 61 Patienten mit VHL-Syndrom assoziierten Tumoren wurde Belzutifan in der der offenen Phase-2-Studie LITESPARK-004 untersucht. 

Quelle

Info der EMA

Nemolizumab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 12. Februar 2025 Nemolizumab (Nemluvio, Galderma) zur parenteralen Behandlung von mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis bei Patienten ab 12 Jahren zugelassen, die für eine systemische Therapie in Betracht kommen. Außerdem kann es zur Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Prurigo nodularis angewendet werden, die für eine systemische Therapie in Betracht kommen.

Nemolizumab ist ein humanisierter monoklonaler IgG2-Antikörper, der die Interleukin-31-(IL-31-)-Signaltransduktion hemmt, indem er selektiv an den Interleukin-31-Rezeptor alpha (IL-31 RA) bindet. Nemolizumab hemmt IL-31-induzierte Reaktionen, einschließlich der Freisetzung von proinflammatorischen Zytokinen und Chemokinen. 

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Nemolizumab mit begleitender topischer Hintergrundtherapie wurde in zwei randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studien (ARCADIA 1 und ARCADIA 2) untersucht, in die insgesamt 1 728 Studienteilnehmer ab 12 Jahren mit mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis aufgenommen wurden, die durch topische Behandlungen nicht ausreichend kontrolliert werden konnte.

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Nemolizumab als Monotherapie wurde in zwei randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studien (OLYMPIA 1 und OLYMPIA 2) untersucht, in die insgesamt 560 Patienten ab 18 Jahren mit mittelschwerer bis schwerer Prurigo nodularis aufgenommen wurden. 

Quelle

Info der EMA

Tiratricol von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 12. Februar 2025 Tiratricol (Emcitate, Rare Thyroid Therapeutics Int) zur oralen Behandlung der peripheren Thyreotoxikose bei Patienten mit Mangel an Monocarboxylat-Transporter 8 (MCT8)(Allan-Herndon-Dudley-Syndrom) ab der Geburt zugelassen.

Tiratricol (3,3',5-Triiodthyroessigsäure) ist ein natürlich zirkulierender Metabolit des aktiven Schilddrüsenhormons T3 mit einer hohen strukturellen Ähnlichkeit. Er wird über den gleichen Weg abgebaut (Deiodierung und Konjugation) und über Galle und Urin eliminiert. Tiratricol ist biologisch aktiv, bindet mit hoher Affinität an die Schilddrüsenhormonrezeptoren TRα und TRß und zeigt ähnliche biologische Wirkungen wie T3, wenn auch mit unterschiedlicher Gewebespezifität. Es wurde  nachgewiesen, dass Tiratricol im Gegensatz zu T3 und T4 ohne einen funktionierenden MCT8-

Transporter in die von MCT8 abhängigen Zellen eindringen kann. Tiratricol kann dadurch T3 in MCT8-abhängigem Gewebe ersetzen und die normale Schilddrüsenhormonaktivität in diesen Geweben wieder herstellen.

Die Wirkung von Tiratricol bei der Behandlung von Patienten mit MCT8-Mangel wurde in einer einarmigen, offenen, multizentrischen Studie (Triac-Studie I) mit 46 Patienten untersucht. 

Quelle

Info der EMA

Zapomeran von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 12. Februar 2025 Zapomeran (Kostaive, Arcturus Ther.) bei Personen ab 18 Jahren für die aktive Immunisierung zur Vorbeugung von COVID-19 verursacht durch SARS-CoV-2 zugelassen.

Zapomeran besteht aus einer selbstamplifizierenden mRNA, die für das Spike-Protein von SARS-CoV-2 kodiert und in Lipid-Nanopartikeln verkapselt ist. Die selbstamplifizierende mRNA ist so konzipiert, dass nach der intramuskulären Injektion zusätzliche mRNA-Kopien in den Wirtszellen produziert werden, um eine verstärkte Expression des Spike-Protein-Antigens zu erzielen. Dies führt zu neutralisierenden Antikörpern und zellulären Immunantworten auf das Spike-Antigen, was zum Schutz gegen COVID-19 beiträgt. Die mRNA-Selbstamplifikation ist vorübergehend und erzeugt keine infektiösen Partikel.

Quelle

Info der EMA

Acoramidis von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 11. Februar 2025 Acoramidis (Beyonttra, BridgeBio Europe BV) zur oralen Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) zugelassen.

Die Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie wird durch die Dissoziation des Transthyretin-(TTR-)Tetramers in seine Monomere ausgelöst. Durch Fehlfaltung aggregieren diese zu oligomeren Amyloid-Vorläufern, die sich im Herzen ablagern, wo sie sich zu Amyloidfibrillen organisieren. 

Acoramidis ist wie z. B. Tafamidis, Diflunisal oder Tolcapon ein spezifischer TTR-Stabilisator. Acoramidis bildet Wasserstoffbrückenbindungen mit benachbarten Serinresten innerhalb beider Thyroxin-Bindungsstellen des Tetramers und ahmt damit die Wirkungsweise der protektiven T119M Variante nach. Diese Wechselwirkung erhöht die Stabilität des Tetramers, hemmt seine Dissoziation in Monomere und verlangsamt so den amyloidogenen Prozess, der zu ATTR-CM führt.

Unter Acoramidis wurde eine nahezu vollständige Transthyretin-Stabilisierung beim Wildtyp und bei allen getesteten amyloidogenen Genotypvarianten beobachtet, einschließlich der am weitesten verbreiteten Genotypen V30M (p.V50M), T60A (p.T80A) und V122I (p.V142I).

Wirksamkeit und Verträglichkeit von Acoramidis wurden in der randomisierten doppelblinden Phase-3-Studie ATTRibute-CM untersucht.

Quelle

Info der EMA

Catumaxomab von der EU-Kommission erneut zugelassen

Die EU-Kommission hat am 10. Februar 2025 Catumaxomab (Korjuny, Lindis Biotech) erneut zur intraperitonealen Behandlung des malignen Aszites bei Erwachsenen mit EpCAM(epitheliales Zelladhäsionsmolekül)-positiven Karzinomen zugelassen, für die keine weitere systemische Krebstherapie infrage kommt.

Catumaxomab war bereits im Mai 2009 als Removab (Fresenius) für diese Indikation zugelassen worden, diese Zulassung wurde im März 2017 auf Wunsch des Herstellers widerrufen. 

Catumaxomab ist ein trifunktionaler monoklonaler Ratte-Maus-Hybridantikörper, der speziell gegen das epitheliale Zelladhäsionsmolekül (EpCAM) und das CD3-Antigen gerichtet ist. Der Zulassung lagen die gleichen Studien zugrunde wie 2009.

Quelle

Info der EMA

Garadacimab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 10. Februar 2025 Garadacimab (Andembry, CLS Behring) zur routinemäßigen Prophylaxe wiederkehrender Attacken des hereditären Angioödems bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren zugelassen.

Der Antikörper Garadacimab bindet an die katalytische Domäne des aktivierten Faktors XII (FXIIa und βFXIIa) und hemmt dessen katalytische Aktivität. Durch die Hemmung von FXIIa, dem ersten im Kontaktsystem aktivierten Faktor, werden die Aktivierung von Präkallikrein zu Kallikrein und die Bildung von Bradykinin blockiert. Dies beugt HAE-Attacken vor, die mit Entzündungen und Schwellungen einhergehen.

Wirksamkeit und Verträglichkeit von Garadacimab wurden in der randomisierten doppelblinden Phase-3-Studie Vanguard untersucht. 

Quelle

Info der EMA

Serplulimab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 3. Februar 2025 Serplulimab (Hetronifly, Henlus) in Kombination mit Carboplatin und Etoposid für die Erstlinienbehandlung erwachsener Patienten mit kleinzelligem  Bronchialkarzinom im fortgeschrittenen Stadium (ES-SCLC) zugelassen.

Serplulimab ist ein PD-1-Rezeptorantagonist, der die Interaktion des Rezeptors mit den Liganden PD-L1 und PD-L2 blockiert. 
Die Wirksamkeit von Serplulimab in Kombination mit Carboplatin plus Etoposid zur  Erstlinien-Behandlung von ES-SCLC wurde in der randomisierten, doppelblinden ASTRUM-005-Studie untersucht.

Quelle

Info der EMA

Sipavibart von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 20. Januar 2025 Sipavibart (Kavigale, AstraZeneca) für die parenterale Präexpositionsprophylaxe einer Coronavirus-19-Erkrankung bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12  Jahren mit mindestens 40 kg Körpergewicht zugelassen, die aufgrund einer Erkrankung oder  immunsuppressiver Behandlungen immungeschwächt sind.

Sipavibart ist ein rekombinanter humaner monoklonaler IgG1-Antikörper, der durch die Bindung an die Rezeptorbindungsdomäne des Spike-Proteins von SARS-CoV-2 eine passive Immunisierung bewirkt. Sipavibart ist lang wirksam und weist Aminosäurensubstitutionen auf, um die Halbwertszeit des  Antikörpers zu verlängern und die Antikörper-Effektorfunktion sowie das potenzielle Risiko einer antikörperabhängigen Krankheitsverstärkung zu verringern.

In der Phase-3-Studie SUPERNOVA wurden die Wirksamkeit von Sipavibart untersucht. Eingeschlossen waren ausschließlich immungeschwächte Patienten. Die Studie zeigt positive Ergebnisse im Bezug auf die Sicherheit und Wirksamkeit von Sipavibart bei der Prävention von symptomatischem COVID-19 bei immungeschwächten Patienten im Vergleich zur Kontrollgruppe. 

Quelle

Info der EMA

Lazertinib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 20. Januar 2025 Lazertinib (Lazcluze,  Janssen-Cilag) in Kombination mit Amivantamab zur Erstlinienbehandlung erwachsener Patienten mit fortgeschrittenem NSCLC mit EGFR- Exon-19-Deletionen oder Exon-21-L858R-Substitutionsmutationen zugelassen.

Lazertinib ist ein irreversibler EGFR-Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI). Es hemmt selektiv sowohl primäre  aktivierende EGFR-Mutationen (Exon-19-Deletionen und Exon-21-L858RSubstitutionsmutationen) als  auch die EGFR-T790M-Resistenzmutation, während es weniger Aktivität gegen Wildtyp-EGFR hat.

Wirksamkeit und Sicherheit von Lazertinib in Kombination mit Amivantamab wurden in der randomisierten, offenen, multizentrische Phase-III-Studie MARIPOSA im Vergleich zu Osimertinib in der Erstlinienbehandlung von Patienten mit EGFR-mutiertem lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem  NSCLC untersucht, die nicht für eine kurative Therapie geeignet waren. 

Quelle

Info der EMA

Vilobelimab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 13. Januar 2015 Vilobelimab (Gohibic, Inflax) zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit SARS-CoV2-induziertem akutem Atemnotsyndrom (ARDS) zugelassen, die systemische  Kortikosteroide im Rahmen des Behandlungsstandards und eine invasive mechanische Beatmung (IMV) (mit oder ohne extrakorporale Membranoxygenation (ECMO)) erhalten.

Vilobelimab ist ein monoklonaler IgG4-Antikörper humanen/murinen Ursprungs, der spezifisch das lösliche menschliche Komplementfragment C5a hemmt. 

Die Verringerung der C5a-Plasmakonzentrationen als Reaktion auf die Behandlung mit Vilobelimab wurde in der Phase-III-Studie PANAMO analysiert. Im Allgemeinen waren die C5a-Ausgangsspiegel bei diesen Patienten im Vergleich zu den Mittelwerten bei gesunden Probanden erhöht, und die Behandlung mit Vilobelimab reduzierte die mittleren C5a-Ausgangsspiegel.

Die Wirksamkeit von Vilobelimab wurde in der doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten, multinationalen, multizentrischen Phase-III-Studie PANAMO untersucht, in der Vilobelimab zur Behandlung von COVID-19 bei erwachsenen (≥ 18 Jahre) Patienten beurteilt wurde, die eine invasive mechanische Beatmung (mit oder ohne extrakorporale Membranoxygenation (ECMO)) benötigten.

Quelle

Info der EMA 

Repotrectinib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 13. Januar 2025 Repotrectinib (Augtyro, BMS) zur oralen Monotherapie erwachsener Patienten mit ROS1 -positivem fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) zugelassen. 

Repotrectinib  ist als Monotherapie zur Behandlung von fortgeschrittenen soliden Tumoren mit NTRK-Genfusion bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren indiziert,

- die zuvor einen NTRK-Inhibitor erhalten haben oder

- die bisher keinen NTRK-Inhibitor erhalten haben und bei denen Therapieoptionen, die nicht auf

NTRK abzielen, einen begrenzten klinischen Nutzen bieten oder ausgeschöpft sind.

Repotrectinib ist ein Inhibitor der proto-onkogenen Tyrosin-Proteinkinase ROS1, der

Tropomyosin-Rezeptortyrosinkinasen (TRK) TRKA, TRKB, TRKC und der anaplastischen

Lymphomkinase (ALK).

Die Wirksamkeit von Repotrectinib wurde in einer klinischen multizentrischen, einarmigen, offenen

Multikohortenstudie der Phase I/II (TRIDENT-1) bei erwachsenen Patienten mit soliden Tumoren mit

ROS1- oder NTRK1-3-Translokationen untersucht.

Quelle

Info der EMA