Valoctocogen roxaparvovec von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission at am 24. August Valoctocogen roxaparvovec (Roctavian, Shanbally) bedingt für die Behandlung von schwerer Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5) zugelassen.

Valoctocogen roxaparvovec ist ein gentherapeutisches Arzneimittel, das die B-Domänen-deletierte SQ-Form des humanen Gerinnungsfaktors VIII (hFVIII-SQ) exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden, rekombinanten Vektor, der auf dem Adeno-assoziierten Virus Serotyp AAV5 basiert und die cDNA des Gens für die B-Domänen-deletierte SQ-Form des humanen Gerinnungsfaktors VIII unter der Kontrolle eines leberspezifischen Promoters enthält. 

Nach der Infusion von  Valoctocogen roxaparvovec wird die Vektor-DNA in vivo verarbeitet und es  entstehen episomale Transgene in voller Länge, deren Fortbestand als stabile DNA-Formen eine  langfristige Produktion von hFVIII-SQ erlaubt.

Die Wirksamkeit einer einzelnen intravenösen Infusion von Valoctocogen roxaparvovec wurde in einer offenen, einarmigen Studie der Phase III (Studie 270-301) mit männlichen Erwachsenen (ab 18 Jahren) mit schwerer Hämophilie A (Faktor-VIII-Restaktivität ≤1 IE/dl) untersucht.

Quelle

Info der EMA