Valoctocogen roxaparvovec ist ein gentherapeutisches Arzneimittel, das die B-Domänen-deletierte SQ-Form des humanen Gerinnungsfaktors VIII (hFVIII-SQ) exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden, rekombinanten Vektor, der auf dem Adeno-assoziierten Virus Serotyp AAV5 basiert und die cDNA des Gens für die B-Domänen-deletierte SQ-Form des humanen Gerinnungsfaktors VIII unter der Kontrolle eines leberspezifischen Promoters enthält.
Nach der Infusion von Valoctocogen roxaparvovec wird die Vektor-DNA in vivo verarbeitet und es entstehen episomale Transgene in voller Länge, deren Fortbestand als stabile DNA-Formen eine langfristige Produktion von hFVIII-SQ erlaubt.
Die Wirksamkeit einer einzelnen intravenösen Infusion von Valoctocogen roxaparvovec wurde in einer offenen, einarmigen Studie der Phase III (Studie 270-301) mit männlichen Erwachsenen (ab 18 Jahren) mit schwerer Hämophilie A (Faktor-VIII-Restaktivität ≤1 IE/dl) untersucht.
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