Fosdenopterin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 15. September 2022 Fosdenopterin (Nulibry,  Comharsa Life Sciences Limited) zur Behandlung von Patienten mit Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD)

Typ A zugelassen.

Patienten mit MoCD Typ A haben Mutationen im Molybdän-Cofaktor-Synthese-1(MOCS1)-Gen, was zu einer mangelhaften MOCS1A/B-abhängigen Synthese des Zwischensubstrats, cPMP, führt. Die Substratersatztherapie mit NULIBRY bietet eine exogene Quelle für cPMP, das zu Molybdopterin umgewandelt wird. Molybdopterin wird dann zum Molybdän-Cofaktor umgewandelt, der für die

Aktivierung von Molybdän-abhängigen Enzymen benötigt wird, darunter das die Konzentrationen der

neurotoxischen Sulfite senkende Enzym Sulfitoxidase.

Die Wirksamkeit von Fosdenopterin und rcPMP wurde in einer kombinierten Analyse der 15 Patienten

mit genetisch bestätigter MoCD Typ A bewertet, die eine Substratersatztherapie mit Fosdenopterin und/oder mit rcPMP erhielten, das den gleichen therapeutisch wirksamen Anteil wie Fosdenopterin hat

und als therapeutisch gleichwertig zu Fosdenopterin betrachtet wird.

Dieses Arzneimittel wurde unter „Außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen. Das bedeutet, dass es

aufgrund der Seltenheit der Erkrankung nicht möglich war, vollständige Informationen zu diesem

Arzneimittel zu erhalten.

Die Europäische Arzneimittel-Agentur wird alle neuen Informationen, die verfügbar werden, jährlich

bewerten, und falls erforderlich, wird die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels

aktualisiert werden.

Quelle

Info der EMA