Mipomersen: keine Zulassungsempfehlung durch die EMA

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA hat in seiner Sitzung vom Dezember 2012 empfohlen, die Zulassung von Mipomersen (Kynamro, Genzyme) für die Behandlung von Patienten mit familiärer Hypercholesterinämie abzulehnen.

Mipomersen ist ein Antisense-Oligonukleotid, das die Produktion von Apolipoprotein B hemmt, welches der Hauptbestandteil von LDL-, IDL- und VLDL-Cholesterol ist. Die Substanz reduziert bei Patienten mit schwerer heterozygoter und mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie LDL-Cholesterolspiegel um 25 bis 36 % (Plazebo 3 bis 13 %).
Die Zulassung wurde aufgrund der unerwünschten Wirkungen nicht empfohlen. Innerhalb von zwei Jahren wird die Therapie von einem Großteil der Patienten wegen Nebenwirkungen wie Grippe-ähnlichen Symptomen, Reaktionen an der Injektionsstelle und Leberfunktionsstörungen abgebrochen. Weil Mipomersen ein Arzneimittel zur Langzeitanwendung ist, wurden diese Effekte als wichtig beurteilt.
Darüber hinaus traten bei einem Teil der Patienten schwere kardiovaskuläre Ereignisse auf. Der CHMP war der Ansicht, dass das kardiovaskuläre Risiko durch den Nutzen der Cholesterolsenkung nicht aufgehoben wird.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 13. Dezember 2012