Lomitapid als Orphan Drug von der FDA bei familiärer Hypercholesterolämie zugelassen

Die Food and Drug Administration (FDA) hat Lomitapid (Juxtapid, Aegerion) als Orphan Drug für die Behandlung von Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterolämie in Kombination mit fettreduzierter Ernährung und anderen lipidsenkenden Maßnahmen zugelassen.

Lomitapid (Juxtapid, Aegerion)  ist ein selektiver Inhibitor des mikrosomalen Triglycerid-Transfer-Proteins (MTP). Durch die Hemmung kann das VLD-Lipoprotein nicht mehr von der Leber ins Blut sezerniert werden. Dies führt zu einer  Reduktion des Serum-Cholesterin-Spiegels.

In einer einarmigen, offenen Phase-III-Studie wurden Wirksamkeit und Sicherheit von Lomitapid bei 29 erwachsenen Männern mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie untersucht. Die aktuelle Lipidsenker-Therapie wurde von 6 Wochen vor Studienbeginn bis mindestens Woche 26 aufrechterhalten. Sie wurden im Median mit 40 mg Lomitapid pro Tag behandelt. Primärer Endpunkt war die Veränderung des LDL-Cholesterolspiegels nach Woche 26 im Vergleich zum Ausgangswert. Der LDL-Cholesterin-Spiegel wurde um 50% im Vergleich zum Ausgangswert reduziert. Gastrointestinale Störungen waren die häufigsten Nebenwirkungen. Bei vier Patienten stieg die Aktivität der Aminotransferase, was sich nach Dosisreduktion oder vorübergehender Therapieunterbrechung besserte.

Quellen:
Pressemitteilung der FDA vom 26. Dezember 2012
Cuchel M, et al. Lancet 2012, doi:10.1016/S0140-6736(12)61731-0