Donidalorsen von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 19. Januar 2026 Donidalorsen (Dawnzera, Otsuka)  zur routinemäßigen Vorbeugung von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems (hereditary angioedema, HAE) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren zugelassen.

Donidalorsen ist ein 2'-O-Methoxyethyl-modifiziertes Antisense-Oligonukleotid (ASO), das an eine triantennäre N-Acetylgalactosamin (GalNAc3)-Einheit konjugiert ist, die einen durch Ribonuklease H1 (RNase H1) vermittelten Abbau von Präkallikrein (PKK)-mRNA bewirkt, was zu einer verminderten Produktion von PKK-Protein führt. PKK ist ein Proenzym für Plasmakallikrein, das zur Freisetzung von Bradykinin führt, einem potenten Vasodilatator, der Entzündungen und Schwellungen bei HAE  verursacht. 

Wirksamkeit und Verträglichkeit von Donidalorsen wurden in Studie 1 OASIS-HAE bei 90 Erwachsenen und Kindern untersucht. 

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Info der EMA 

Levaaceetylleucin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 19. Januar 2026 Levacetylleucin (Aqneursa, IntraBio Ireland Ltd) als Orphan Drug zugelassen zur oralen Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab einem Alter von 6 Jahren und mit einem Körpergewicht von mindestens 20 kg mit neurologischer Manifestationen der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) in Kombination mit Miglustat oder als Monotherapie bei Patienten, die Miglustat nicht vertragen.

Levacetylleucin zielt auf neurologischen Funktionsstörungen zugrunde liegende Prozesse ab. In  präklinischen Studien wurde gezeigt, dass Levacetylleucin den Energiestoffwechsel korrigiert, einschließlich einer Verbesserung der Produktion von Adenosintriphosphat.

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Levacetylleucin zur Behandlung von NPC wurden in einer

randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Crossover-Studie mit 2 Zeiträumen untersucht.

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Info der EMA 

Imlunestrant von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 9. Januar 2026 Imlunestrant (Inluriyo, Lilly) zur oralen Behandlung erwachsener Patienten mit Estrogenrezeptor (ER)-positivem, HER2-negativem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs mit einer aktivierenden ESR1-Mutation zugelassen, deren Erkrankung nach einer vorherigen endokrinen Therapie progredient ist. Bei prä- oder perimenopausalen Frauen sowie Männern ist Imlumestrant mit einem LHRH-Agonisten zu kombinieren.

Imlunestrant ist ein Antagonist des Wildtyp- und mutierten Östrogenrezeptors α (ERα), der dessen Abbau bewirkt. Dies führt zur Hemmung der östrogenrezeptorabhängigen Gentranskription und der zellulären Proliferation in ER-positiven Brustkrebszellen. 

Wirksamkeit und Sicherheit von Imlunestrant wurden in der globalen randomisierten, offenen Phase-3-Studie EMBER-3 bei erwachsenen Patienten mit ER-positivem, HER2–negativem, lokal  fortgeschrittenem (nicht für eine kurative chirurgische Behandlung geeignet) oder metastasiertem Brustkrebs (mBC) untersucht , die zuvor mit einem Aromatasehemmer (AI) allein oder in Kombination mit einem CDK4/6-Inhibitor behandelt wurden. 

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Info der EMA

Etuvetidigen Autotemcel von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 9. Januar 2026 Etuvetidigen Autotemcel (Waskyra, Fondazione Telethon ETS) zur Behandlung von Patienten ab einem Alter von 6 Monaten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) zugelassen, die eine Mutation im WAS-Gen aufweisen und für die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT) angemessen ist und für die kein geeigneter humanes Leukozytenantigen (HLA)-kompatibler verwandter Spender hämatopoetischer Stammzellen zur Verfügung steht.<br /> 

Bei Etuvetidigen Autotemcel handelt es sich um eine Gentherapie mit ex vivo genetisch veränderten autologen CD34+ hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen. Autologe CD34+ hämatopoetische  Stamm- und Vorläuferzellen (HSVZ) werden aus mobilisiertem peripherem Blut des Patienten  angereichert und mit einem lentiviralen Vektor (LVV) transduziert, der eine oder mehrere Kopien der  komplementären Desoxyribonukleinsäure (cDNA) des humanen Wiskott-Aldrich-Syndroms (WAS) in das Genom der Zelle einfügt, wodurch die genetisch veränderten Zellen in die Lage versetzt werden, das funktionelle WAS-Protein zu exprimieren. Nach der Verabreichung fügen sich die genetisch veränderten Zellen in das hämatopoetische Kompartiment ein und besiedeln dieses neu. Diese genetisch veränderten Zellen, die das korrigierte WAS-Protein (WASP) enthalten, differenzieren und produzieren biologisch aktive lymphoide und myeloische Vorläufer, deren Nachkommen das WAS-Protein exprimieren.<br /> 

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Info der EMA

Keuchhustenimpfstoff von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 9. Januar 2026 den rekombinanten, azellulären Keuchhustenimpfstoff VacPertagen (BioNet Europe) zugelassen zur <br /> 

Auffrischungsimpfung gegen Keuchhusten bei Personen ab 12 Jahren und <br /> 

als passiver Schutz gegen Keuchhusten im frühen Kindesalter nach Immunisierung der Mutter in der Schwangerschaft.<br /> 

VacPertagen enthält die zwei gereinigte Pertussis-Antigene rekombinantes Pertussis-Toxin (PT-Gen) und

filamentöses Hämagglutinin (FHA). Nach intramuskulärer Verabreichung führt VacPertagen zu einem

Anstieg der PT-spezifischen und FHA-spezifischen Antikörperreaktionen. Maternale Antikörper

werden auf Säuglinge übertragen, deren Mütter im zweiten oder dritten Schwangerschaftstrimester

geimpft wurden.

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Info der EMA

Teplizumab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 8. Januar 2026 Teplizumab (Teizeild, Sanofi Winthrop) bei Erwachsenen,  Jugendlichen und Kindern ab 8 Jahren mit Typ-1-Diabetes (T1D) im Stadium 2 zur Verzögerung des Fortschreitens des T1D in das Stadium 3 zugelassen.

Teplizumab ist ein monoklonaler Antikörper (humanisiertes IgG1-Kappa), der mi rekombinanter DNA-Technik in Ovarialzellen des chinesischen Hamsters (CHO) hergestellt wird. 

Teplizumab bindet an CD3 (ein auf T-Lymphozyten vorhandenes Zelloberflächenantigen) und verzögert das Fortschreiten der Erkrankung bei Patienten mit T1D im Stadium 2. Der Mechanismus könnte eine partielle agonistische Signalübertragung beinhalten, die eine Deaktivierung von autoreaktiven CD8+-T-Lymphozyten hervorruft und die immunvermittelte Betazellzerstörung reduziert. Teplizumab führt zu einem Anstieg des Anteils CD8+-T-Zellen mit Anzeichen von Erschöpfung im peripheren Blut.

Die Wirksamkeit von Teplizumab wurde in der Studie TN-10 untersucht, einer randomisierten doppelblinden, ereignisgesteuerten, placebokontrollierten Studie mit 76 Patienten im Alter von 8 bis 49 Jahren mit T1D im Stadium 2.

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Info der EMA

Deutetrabenazin von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 8. Januar 2026 Deutetrabenazin (Austedo, Teva) zur oralen Behandlung mäßiger bis schwerer tardiver Dyskinesien (TD) bei Erwachsenen zugelassen.

Deutetrabenazin ähnelt strukturell Tetrabenazin, das zur symptomatischen Therapie der hyperkinetischen Bewegungsstörungen bei Huntington-Krankheit zugelassen ist. In Deutetrabenazin sind Wasserstoffatome durch Deuteriumatome ersetzt. Aus diesem Grund hat Deutetrabenazin eine geringere metabolische Variabilität mit niedrigeren Spitzenkonzentrationen sowie eine längere Plasmahalbwertszeit und muss daher geringer dosiert und nur zweimal täglich eingenommen werden. 

Deutetrabenazin ist wie Tetrabenazin ein reversibler Inhibitor der vesikulären Monoamin-Transporters 2 (VMAT2). Es hemmt die Aufnahme biogener Amine (Dopamin, Serotonin, Noradrenalin, Histamin) in synaptische Vesikel, was die Verfügbarkeit der Neurotransmitter und damit die Signalübertragung verringert. Die Monoamine verbleiben im Zytoplasma und werden durch die Monoamin-Oxidase abgebaut. Dadurch soll sich die TD-Symptomatik bessern. Der genaue Wirkungsmechanismus von Deutetrabenazin bei der Behandlung von tardiven Dyskinesien ist aber nicht bekannt.

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Rilzabrutinib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 22. Dezember 2025 Rilzabrutinib (Wayrilz, Sanofi) als Orphan Drug zur  oralen Behandlung der Immunthrombozytopenie (ITP) bei erwachsenen Patienten zugelassen, die gegenüber anderen Behandlungen refraktär sind.

Rilzabrutinib ist ein selektiver, kovalenter, reversibler Bruton-Tyrosinkinase(BTK)-Inhibitor mit einer definierten Bindungsdauer an der BTK, was unerwünschte Wirkungen an anderen Zielstrukturen vermindern kann.

Bei ITP vermittelt Rilzabrutinib seine therapeutische Wirkung durch Multi-Immunmodulation mit 

Hemmung der B-Zell-Aktivierung, Unterbrechung der FcγR-vermittelten Phagozytose und potenziell

Linderung der chronischen Entzündung im Zusammenhang mit ITP.

Sicherheit und Wirksamkeit von Rilzabrutinib bei erwachsenen Patienten mit primärer

persistierender oder chronischer Immunthrombozytopenie (ITP) wurden in der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Parallelgruppenstudie Phase-3-Studie LUNA 3 untersucht. 

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Nipocalimab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 28. November 2025 Nipocalimab (Imaavy, Janssen-Cilag) als Zusatzbehandlung zur Standardtherapie von erwachsenen und jugendlichen Patienten ab 12 Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) zugelassen, die Antikörper gegen Acetylcholinrezeptor (AChR) oder muskelspezifische Tyrosinkinase (MuSK) aufweisen.

Nipocalimab ist ein humaner monoklonaler IgG1-Antikörper, der spezifisch auf die IgG-FcBindungsstelle von FcRn abzielt und sowohl bei neutralem (extrazellulärem) als auch bei saurem pH-Wert (intrazellulärem) eine hohe Spezifität und Affinität aufweist, wodurch zirkulierendes IgG, einschließlich IgG-Autoantikörper, reduziert wird, ohne andere Immunglobuline (IgA, IgE oder IgM) zu beeinflussen. IgG-Autoantikörper sind die zugrundeliegende Ursache für die Pathogenese der MG. IgG-Autoantikörper beeinträchtigen die neuromuskuläre Übertragung durch Bindung an AChR, MuSK oder LRP4.

Sicherheit und Wirksamkeit von Nipocalimab zur Behandlung von Erwachsenen mit gMG wurden in einer 24-wöchigen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie mit 196 Patienten untersucht.

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Elinzanetant von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 17. November 2025 Elinzanetant (Lynkuet, Bayer AG) zur oralen Behandlung von moderaten bis schweren vasomotorischen Symptomen (VMS) zugelassen, die mit der Menopause assoziiert sind oder die durch eine adjuvante endokrine Therapie (AET) im Zusammenhang mit Brustkrebs verursacht wurden.

Elinzanetant ist ein nicht-hormoneller, selektiver Neurokinin-1 (NK-1)- und -3 (NK-3)-Rezeptor-Antagonist. Er blockiert die Signalübertragung an den NK-1- und NK-3-Rezeptoren der Kisspeptin/NeurokininB/Dynorphin (KNDy)-Neuronen; es wird davon ausgegangen, dass dies die an der Thermo- und Schlafregulierung beteiligte neuronale Aktivität normalisiert.

Wirksamkeit und Sicherheit von Elinzanetant bei der Behandlung von moderaten bis schweren VMS, die mit der Menopause assoziiert sind, wurden in 3 randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, multizentrischen Phase‑III‑Studien (OASIS 1, 2 und 3) untersucht.

Wirksamkeit und Sicherheit von Elinzanetant zur Behandlung von moderaten bis schweren VMS, die durch eine adjuvante endokrine Therapie verursacht wurden, wurden in einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, multizentrischen Phase III-Studie (OASIS 4) bei Frauen mit hormonrezeptorpositivem Brustkrebs, oder mit hohem Risiko für die Entwicklung von hormonrezeptorpositivem Brustkrebs untersucht. 

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