Nipocalimab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 28. November 2025 Nipocalimab (Imaavy, Janssen-Cilag) als Zusatzbehandlung zur Standardtherapie von erwachsenen und jugendlichen Patienten ab 12 Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) zugelassen, die Antikörper gegen Acetylcholinrezeptor (AChR) oder muskelspezifische Tyrosinkinase (MuSK) aufweisen.

Nipocalimab ist ein humaner monoklonaler IgG1-Antikörper, der spezifisch auf die IgG-FcBindungsstelle von FcRn abzielt und sowohl bei neutralem (extrazellulärem) als auch bei saurem pH-Wert (intrazellulärem) eine hohe Spezifität und Affinität aufweist, wodurch zirkulierendes IgG, einschließlich IgG-Autoantikörper, reduziert wird, ohne andere Immunglobuline (IgA, IgE oder IgM) zu beeinflussen. IgG-Autoantikörper sind die zugrundeliegende Ursache für die Pathogenese der MG. IgG-Autoantikörper beeinträchtigen die neuromuskuläre Übertragung durch Bindung an AChR, MuSK oder LRP4.

Sicherheit und Wirksamkeit von Nipocalimab zur Behandlung von Erwachsenen mit gMG wurden in einer 24-wöchigen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie mit 196 Patienten untersucht.

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Info der EMA

Elinzanetant von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 17. November 2025 Elinzanetant (Lynkuet, Bayer AG) zur oralen Behandlung von moderaten bis schweren vasomotorischen Symptomen (VMS) zugelassen, die mit der Menopause assoziiert sind oder die durch eine adjuvante endokrine Therapie (AET) im Zusammenhang mit Brustkrebs verursacht wurden.

Elinzanetant ist ein nicht-hormoneller, selektiver Neurokinin-1 (NK-1)- und -3 (NK-3)-Rezeptor-Antagonist. Er blockiert die Signalübertragung an den NK-1- und NK-3-Rezeptoren der Kisspeptin/NeurokininB/Dynorphin (KNDy)-Neuronen; es wird davon ausgegangen, dass dies die an der Thermo- und Schlafregulierung beteiligte neuronale Aktivität normalisiert.

Wirksamkeit und Sicherheit von Elinzanetant bei der Behandlung von moderaten bis schweren VMS, die mit der Menopause assoziiert sind, wurden in 3 randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, multizentrischen Phase‑III‑Studien (OASIS 1, 2 und 3) untersucht.

Wirksamkeit und Sicherheit von Elinzanetant zur Behandlung von moderaten bis schweren VMS, die durch eine adjuvante endokrine Therapie verursacht wurden, wurden in einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, multizentrischen Phase III-Studie (OASIS 4) bei Frauen mit hormonrezeptorpositivem Brustkrebs, oder mit hohem Risiko für die Entwicklung von hormonrezeptorpositivem Brustkrebs untersucht. 

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Info der EMA

Brensocatib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 18. November 2025 Brensocatib (Brinsupri, Insmed) zur oralen Behandlung  von nicht durch Mukoviszidose (zystische Fibrose, CF) bedingten Bronchiektasen (Non-CFB-Bronchiektasen, NCFB) bei Patienten ab 12 Jahren mit zwei oder mehr Exazerbationen in den  vorangegangenen 12 Monaten zugelassen.

Brensocatib ist ein kompetitiver und reversibler Inhibitor der Dipeptidylpeptidase 1 (DPP1). DPP1 aktiviert proinflammatorische neutrophile Serinproteasen (NSP) während der Neutrophilenreifung im Knochenmark. Brensocatib reduziert die Aktivität von NSP, die an der Pathogenese der Bronchiektasen beteiligt sind, darunter neutrophile Elastase, Cathepsin G und Proteinase 3. 

Die Wirksamkeit von Brensocatib wurde in einer randomisierten, doppelblinden,

placebokontrollierten, multizentrischen, multinationalen Parallelgruppenstudie der Phase III (ASPEN)

mit insgesamt 1.721 Patienten ab 12 Jahren (1 680 Erwachsene und 41 Jugendliche) mit NCFB

untersucht.

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Info der EMA 

Clascoteron von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 21. Oktober 2025 Clascoteron (Winlevi, Cassiopeia) zur topischen Behandlung der Akne vulgaris zugelassen. 

Clascoteron ist ein Androgenrezeptor-Inhibitor. In-vitro-Studien haben gezeigt, dass es die Wirkung von Androgenen in primären menschlichen Sebozyten wirksam antagonisiert. Hierdurch unterdrückt es die Talgproduktion und -ansammlung und reduziert Entzündungsmediatoren, die als Auslöser der Akne-Pathogenese bekannt sind. In zwei multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studien der Phase III mit identischem Design (CB-03-01/25 und CB-03-01/26), in die insgesamt 1 440 Teilnehmer mit Akne vulgaris im Gesicht aufgenommen wurden, wurde die Sicherheit und Wirksamkeit der Clascoteron-Creme 10 mg/g, die 12 Wochen lang zweimal täglich zur Behandlung von Akne vulgaris aufgetragen wurde, bewertet. 

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Info der EMA

Donanemab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 24. September 2025 Donanemab (Kisunla, Lilly) für die parenterale Behandlung erwachsener Patienten mit einer klinischen Diagnose einer leichten kognitiven Störung und leichter Demenz infolge der Alzheimer-Krankheit (frühe symptomatische Alzheimer-Krankheit) zugelassen, die heterozygote Apolipoprotein E-ε4 (ApoE-ε4)-Träger oder ApoE-ε4-Nichtträger sind und bei denen eine Amyloid-Pathologie bestätigt wurde.

Donanemab ist ein monoklonaler  Antikörper mit einer hohen Affinität für die modifizierte, N-terminal verkürzte Form des Beta-Amyloids (N3pE-Aβ). N3pE-Aβ ist in geringen Mengen in Amyloid-Plaques im Gehirn vorhanden und wurde im Plasma und im Liquor nicht nachgewiesen. Donanemab bindet an N3pE-Aβ und unterstützt die Plaques-Entfernung durch Mikroglia-vermittelte Phagozytose. 

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Info der EMA

Olezarsen von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 17. September 2025 Olezarsen (Tryngolza, Ionis) als Orphan Drug zur parenteralen Behandlung von erwachsenen Patienten mit genetisch bestätigtem familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) ergänzend zu einer Diät zugelassen.

Olezarsen ist ein an triantennäres N-Acetylgalactosamin (GalNAc3) konjugiertes  Antisense-Oligonukleotid, das den Abbau von Apolipoprotein C3 (ApoC-III)-mRNA durch selektive Bindung an die mRNA bewirkt, was zur Ribonuklease H1 (RNase H1)-vermittelten Spaltung der ApoC-III-mRNA führt.

Dies führt zu spezifischen Reduktionen des ApoC-III-Proteins im Serum und in der Folge zu einer  Senkung der Triglyceride im Plasma. Studien deuten darauf hin, dass ApoC-III sowohl den Triglyceridstoffwechsel als auch die hepatische Clearance von Chylomikronen und anderen triglyceridreichen Lipoproteinen reguliert.

Wirksamkeit und Sicherheit von Olezarsen wurden in einer randomisierten, multizentrischen, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studie (Balance-Studie) untersucht, die 66 erwachsene Patienten mit FCS einschloss. 

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Info der EMA

Sebetralstat von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 17. September 2025 Sebetralstat (Ekterly, KalVista) als Orphan Drug zur oralen symptomatischen Behandlung von akuten Attacken eines hereditären Angioödems (HAE) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren zugelassen

Sebetralstat ist ein kompetitiver, reversibler Plasmakallikrein-Inhibitor (PKa). Durch die Hemmung von Pka verhindert Sebetralstat die Spaltung des hochmolekularen Kininogens (HK) und die anschließende Bildung von Bradykinin (BK) und hält so das Fortschreiten der HAE-Attacke auf, die mit einer erhöhten Gefäßpermeabilität und Ödembildung einhergeht. Sebetralstat hemmt auch die Aktivierung des positiven Rückkopplungsmechanismus des Kallikrein-Kinin-Systems (KKS) und verringert so die Bildung von Faktor XIIa (FXIIa) und weiterem PKa. 

Die Wirksamkeit von Sebetralstat zur Behandlung von HAE-Attacken bei erwachsenen und jugendlichen Patienten ab 12 Jahren wurde in der KONFIDENT-Studie untersucht, einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie im Dreifach-Crossover-Design.

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Vorasidenib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 17. September 2025 Vorasidenib (Voranigo, Servier) zur oralen Monotherapie von überwiegend nicht kontrastmittelanreichernden Grad 2 Astrozytomen oder Oligodendrogliomen mit einer IDH1-R132-Mutation oder einer IDH2-R172-Mutation bei erwachsenen und jugendlichen Patienten ab 12 Jahren und einem Gewicht von mindestens 40 kg zugelassen, die nur chirurgische Intervention hatten und keine unmittelbare Strahlen- oder Chemotherapie benötigen.

Vorasidenib hemmt die mutierten Enzyme IDH1 und IDH2. Bei Patienten mit einem Astrozytom oder Oligodendrogliom führen IDH1- und IDH2-Mutationen zu einer Überproduktion des onkogenen Metaboliten 2-Hydroxyglutarat (2- HG), was zu einer gestörten Zelldifferenzierung führt, die zur Onkogenese beiträgt. Die Hemmung der mutierten Proteine IDH1 und IDH2 durch Vorasidenib hemmt die anormale Produktion von 2-HG, was zu einer Ausdifferenzierung der malignen Zellen und einer Verringerung ihrer Proliferation führt. Präklinische Studien, die die Fähigkeit von Vorasidenib zur Verringerung der Tumorgröße untersuchen, wurden nicht durchgeführt.

Wirksamkeit und Sicherheit von Vorasidenib wurde in der INDIGO-Studie untersucht, einer randomisierten (1:1), multizentrischen, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie mit 331 Erwachsenen und Jugendlichen im Alter von ≥ 12 Jahren und einem Gewicht von ≥ 40 kg.

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Vimseltinib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 17. September 2025 Vimseltinib (Romvinza, Deciphera) zur oralen Behandlung von erwachsenen Patienten mit symptomatischen tenosynovialen Riesenzelltumoren (Tenosynovial Giant Cell Tumours, TGCT) zugelassen, die mit einer klinisch relevanten Verschlechterung der körperlichen Funktionsfähigkeit assoziiert sind und bei denen chirurgische Optionen ausgeschöpft sind oder zu einer inakzeptablen Morbidität oder Behinderung führen würden. 

Vimseltinib ist ein selektiver kleinmolekularer Tyrosinkinase-Inhibitor, der am Rezeptor CSF1R (Colony Stimulating Factor 1 Receptor) angreift. Die CSF1/CSF1R-Signaltransduktionsachse spielt bei der Entstehung von TGCT eine entscheidende Rolle. 

Eine durch die CSF1R-Hemmung verursachte Abnahme der Zahl der hepatischen Kupffer-Zellen führt zu einer verminderten Clearance von Serumenzymen wie AST, ALT und CPK. Dies führt zu einem Anstieg der Serumspiegel dieser Enzyme.

In der doppelblinden, multizentrischen, randomisierten (2:1), placebokontrollierten Phase-3-Studie MOTION wurden Wirksamkeit und Sicherheit von Vimseltinib bei Patienten mit symptomatischen TGCT mit mindestens mäßig starken Schmerzen oder mindestens mäßig stark ausgeprägter Steifheit untersucht, bei denen eine chirurgische Resektion möglicherweise zu einer Verschlechterung der funktionellen Einschränkungen oder einer schweren Morbidität geführt hätte. 

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Zuranolon von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 17. September 2025 Zuranolon (Zurzuvae, Biogen) zur oralen Behandlung von postpartaler Depression (PPD) nach der Entbindung. Es muss einmal täglich abends oral mit  fetthaltigen Lebensmitteln als Mahlzeit oder Zwischenmahlzeit eingenommen werden.

Zuranolon ist ein synthetisch hergestelltes neuroaktives Steroid (NAS), das eine starke positive allosterische Modulation des Gamma-Aminobuttersäure-A (GABAA)-Rezeptors bewirkt. Zuranolon

verstärkt die GABAerge Aktivität an synaptischen und extrasynaptischen GABAA-Rezeptoren und

erhöhte in In-vitro-Studien nachweislich die Zelloberflächenexpression von GABAA-Rezeptoren.

Zuranolon entfaltet möglicherweise eine antidepressive Wirkung, indem es die GABAerge Hemmung

verstärkt.

Die Wirksamkeit von Zuranolon zur Behandlung von Frauen mit PPD wurde in einer randomisierten,

doppelblinden, placebokontrollierten, multizentrischen Parallelgruppenstudie untersucht.

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