Amifampridin von der FDA bei LEMS von Kindern zugelassen

Die Food and Drug Administration (FDA) hat im Mai 2019 Amifampridin (Ruzurgi, Jacobs Pharm.) beschleunigt und als Orphan Drug für die Behandlung von Kindern und Jugendlichen im Alter von 6 bis 17 Jahren mit Lambert-Eaton-Myasthenie-Syndrom (LEMS) zugelassen. Dies ist damit die erste verfügbare Therapie für Kinder, andere Behandlungsmöglichkeiten bei LEMS sind bislang nur für Erwachsene zugelassen.

In der EU ist Amifampridin (Firdapse) seit 2010 bei Erwachsenen mit LEMS zugelassen (https://medpharmtext.blogspot.com/2010/01/eu-amifampridin-zur-behandlung-des.html).

Quelle
Pressemitteilung der FDA vom 6. Mai 2019

EU: Amifampridin zur Behandlung des Lambert-Eaton-Syndroms zugelassen

Die Europäische Kommission hat Amifampridin (BioMarin) für die Behandlung von Patienten mit Lambert Eaton Myasthenischem Syndrom (LEMS) zugelassen. In der EU sollen 2 000-5000 Patienten von der Erkrankung betroffen sein.
Das neue Produkt soll voraussichtlich Mitte März 2010 im Handel zur Verfügung stehen.


Quelle:
Pressemitteilung BioMarin vom 6. Januar 2010