Amifampridin von der FDA bei LEMS von Kindern zugelassen

Die Food and Drug Administration (FDA) hat im Mai 2019 Amifampridin (Ruzurgi, Jacobs Pharm.) beschleunigt und als Orphan Drug für die Behandlung von Kindern und Jugendlichen im Alter von 6 bis 17 Jahren mit Lambert-Eaton-Myasthenie-Syndrom (LEMS) zugelassen. Dies ist damit die erste verfügbare Therapie für Kinder, andere Behandlungsmöglichkeiten bei LEMS sind bislang nur für Erwachsene zugelassen.

In der EU ist Amifampridin (Firdapse) seit 2010 bei Erwachsenen mit LEMS zugelassen (https://medpharmtext.blogspot.com/2010/01/eu-amifampridin-zur-behandlung-des.html).

Quelle
Pressemitteilung der FDA vom 6. Mai 2019