Eladocagen exuparvovec von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 18. Juli 2022 Eladocagen exuparvovec (Upstaza, PTC Therapeutics) als Orphan Drug zur Behandlung von Patienten im Alter ab 18 Monaten mit einer klinisch, molekularbiologisch und genetisch bestätigten Diagnose eines Aromatische-L-AminosäureDecarboxylase-(AADC)-Mangels mit einem schweren Phänotyp zugelassen.

Eladocagen exuparvovec ist ein Arzneimittel zur Gentherapie, das die humane Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase (hAADC) exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten Vektor auf Grundlage des Adeno-assoziierten Virus vom Serotyp 2 (AAV2), der die cDNA des humanen Dopa-Decarboxylase(DDC)-Gens enthält und unter der Kontrolle eines Zytomegalievirus (CMV)-Promoters ist.

Eladocagen exuparvovec wird in menschlichen embryonalen Nierenzellen mit rekombinanter DNA-Technik hergestellt.

Nach Infusion in das Putamen führt das Produkt zu einer Expression des AADC-Enzyms und einer  nachfolgenden Dopamin-Produktion. Somit kommt es zu einer Entwicklung der motorischen Funktion bei behandelten Patienten mit AADC-Mangel.

Die Wirksamkeit der Gentherapie wurde in 2 klinischen Studien (AADC-010, AADC-011) beurteilt. Diese 2 Studien umfassten zusammen 20 Patienten mit schwerem AADC-Mangel-

Quelle

EPAR der EMA