Avalglucosidase alfa von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 24. Juni 2022 Avalglucosidase alfa (Nexviadyme, Genzyme, Sanofi) zur langfristigen Enzymersatztherapie zur Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase) zugelassen. 

Avalglucosidase alfa ist eine rekombinante, humane, saure α-Glucosidase (rhGAA), die eine exogene GAA-Quelle darstellt. Avalglucosidase alfa ist eine modifizierte Form von Alglucosidase alfa, bei der ungefähr 7 Hexamannose-Strukturen, die jeweils 2 terminale Mannose-6-Phosphat(bis-M6P)-Reste enthalten, an den oxidierten Sialinsäureresten der Alglucosidase alfa konjugiert werden.

Avalglucosidase alfa besitzt 15-mal so viele Mannose-6-Phosphat(M6P)-Reste wie Alglucosidase alfa. Mit seinen Kohlenhydratgruppen bindet das GAA-Molekül nachweislich an den M6P-Rezeptoren auf der Zelloberfläche, dringt dann in die Zelle ein und wird in die Lysosomen transportiert, wo seine  enzymatische Aktivität, der Abbau von Glykogen, durch proteolytische Spaltung erhöht wird.

In einem klinischen Entwicklungsprogramm erwies sich Avalglucosidase alfa als besser wirksam als Alglucosidase alfa in Schlüsselparametern zur Krankheitsbelastung, und zwar sowohl bei Morbus Pompe mit spätem und mit frühem Beginn.

Quelle

EPAR der EMA