Lonafarnib von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 18. Juli 2022 Lonafarnib (Zokinvy, EigerBio Europe Ltd) zugelassen zur  oralen Behandlung von Patienten ab einem Alter von 12 Monaten mit genetisch bestätigter Diagnose von Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom oder progeroider Laminopathie mit Verarbeitungsfehler im  Zusammenhang mit einer heterozygoten LMNA-Mutation mit Progerie-ähnlicher Proteinakkumulation  oder einer homozygoten oder zusammengesetzten heterozygoten ZMPSTE24-Mutation.

Lonafarnib ist ein Farnesyltransferase-Hemmer, der die Ansammlung von aberrantem Progerin und Progerie-ähnlichen Proteinen in der inneren Zellkernmembran reduziert. Dies führt zu einer  Aufrechterhaltung der Zellintegrität und der normalen Funktion. Die Akkumulation von Progerin und  Progerie-ähnlichen Proteinen in den Zellen in den Wänden großer Blutgefäße verursacht Entzündungen und Fibrose. 

Klinische Wirksamkeit und Sicherheit von Lonafarnib wurden in zwei Phase-II-Studien (ProLon1 und ProLon2) untersucht. Bei beiden Studien handelte es sich um multizentrische, offene, einarmige Studien zur Wirksamkeit und Sicherheit von Lonafarnib bei Patienten mit genetisch bestätigtem HGPS oder progeroider Laminopathie mit Verarbeitungsfehler. 

Quelle

EPAR der EMA