Olipudase alfa von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 24. Juni 2022 Olipudase alfa (Xenpozyme, Genentech, Sanofi) als Enzymersatztherapie zur Behandlung von Manifestationen eines Mangels an saurer Sphingomyelinase  (Acid Sphingomyelinase Deficiency - ASMD) außerhalb des zentralen Nervensystems (ZNS) bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit Typ A/B oder Typ B zugelassen.

 

Olipudase alfa ist eine rekombinante, humane, saure Sphingomyelinase, die die Anreicherung von Sphingomyelin (SM) in den Organen von Patienten mit einem Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) reduziert. 

Die Wirksamkeit wurde in 3 klinischen Studien (ASCEND bei erwachsenen Patienten, ASCEND-Peds bei pädiatrischen Patienten und eine Verlängerungsstudie bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten) an insgesamt 61 Patienten mit ASMD untersucht. 

Quelle
EPAR der EMA