Onasemnogen abeparvovec-xioi von der FDA zugelassen

Die Food and Drug Administration (FDA) hat am 24. Mai 2019 Onasemnogen abeparvovec-xioi (Zolgensma, AveXis, Novartis) beschleunigt als Orphan Drug für die Behandlung von Kindern im Alter unter 2 Jahren mit spinaler Muskelatrophie zugelassen, die Mutationen im SMN1-Gen aufweisen.
Damit steht die erste Gentherapie für die Behandlung dieser seltenen Erbkrankheit zur Verfügung.
Die Gentherapie basiert auf Adeno-assoziierten Viren als Vektor. Der Vektor liefert eine voll funktionale Kopie des humanen SMN-Gens in die Zielzellen. Die einmalige intravenöse Gabe der Gentherapieführt zur Expression des SMN-Protein der kindlichen Motoneuronen und verbessert damit Muskelbewegung und -Funktion sowie das Überleben des Kindes mit SMA. Die Dosierung basiert auf dem Körpergewicht.
Der Preis für die Einmalgabe soll bei über 2 Mio Dollar liegen. Zolgensma wird deshalb als teuerste Arznei der Welt bezeichnet. Novartis argumentiert aber, dass bei Einmalanwendung von Zolgensma die Kosten für eine Langzeitbehandlung wegfallen. So kostet Spinranza (Biogen), das alle 4 Monate gegeben werden muss, im 1. Jahr rund 750.000 Doller, in der Folge rund 375.000 Dollar pro Jahr. 

Meine Meinung: Es ist schwer bis gar nicht zu verstehen, warum diese Arzneimittel zu derartigen Preisen angeboten werden müssen. Es wird zwar immer mit den hohen Entwicklungskosten und der Zahl der
in Frage kommenden Patienten argumentiert. Aber diese Medikamente werden ja z. B. schon aufgrund von ganz kleinen klinischen Studien zugelassen. Zolgensma z.B. wurde basierend auf einer noch laufenden Studie mit insgesamt 36 Patienten zugelassen, die Wirksamkeitdaten basieren derzeit auf den Ergebnissen bei 21 Patienten.


Quellen
Pressemitteilung der FDA vom 24. Mai 2019
Welt vom 25.5.2019