Dienstag, 4. September 2018

Patisiran von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 29.8.2018 Patisiran (Onpattro, Alnylam) als Orphan Drug für die parenterale Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei Erwachsenen mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 zugelassen.

Die hATTR-Amyloidose ist eine seltene lebensbedrohliche Erbkrankheit, die durch Mutationen im Transthyretrin-Gen entsteht. Hierdurch kommt es zu fehlgefalteten TTR-Proteinen, die sich als Amyloidfibrllien an verschiedenen Stellen wie Nerven, Herz und GI-Trakt anreichern. Die Patienten leiden unter Herzproblemen, Muskelschwäche und Gehbehinderungen, gastrointestinalen Störungen und Blasendysfunktion.
Onpattro enthält Patisiran, eine doppelsträngige, kleine interferierende Ribonukleinsäure (small interfering ribonucleic acid, siRNA), die spezifisch auf eine genetisch konservierte Sequenz in der 3’-untranslatierten Region der gesamten mRNA von mutiertem und Wildtyp-TTR abzielt. Patisiran ist als Lipid-Nanopartikel zubereitet, um die siRNA zu den Hepatozyten zu befördern, welche die primäre Quelle des TTR-Proteins im Kreislauf darstellen. Durch einen natürlichen Prozess, der als RNA-Interferenz (RNAi) bezeichnet wird, bewirkt Patisiran den katalytischen Abbau der TTR-mRNA in der Leber, was zu einer Reduktion des TTR-Proteins im Serum führt.

Die Wirksamkeit von Onpattro wurde in einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten
Studie bei 225 hATTR-Amyloidose-Patienten mit einer TTR-Mutation sowie symptomatischer
Polyneuropathie untersucht

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