Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom September 2018 empfohlen, Voretigen Neparvovec (Luxturna, Spark Therapeutics) zur parenteralen Behandlung von Erwachsenen und Kindern mit Sehverlust aufgrund einer erblichen retinalen Dystrophie verursacht durch biallele RPE65-Mutationen zuzulassen, wenn ausreichend empfindliche Retinazellen vorhanden sind.
Voretigen Neparvovec ist ein Gentransfer-Vektor, der das mutierte Gen in den den Retinazellen ersetzen soll. Es wird einmal in die Retina injiziert. Bislang ist die Gentherapie bei 41 Patienten untersucht worden.
Quelle:
Mitteilung der EMA vom 20. September 2018
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