Inotersen von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 10. Juli 2018 Inotersen (Tegsedi) beschleunigt als Orphan Drug für die parenterale Behandlung einer Neuropathie im Stadium 1 oder 2 bei Erwachsenen mit erblicher Transthyretin-Amyloidose (hATTR) zugelassen.

Die hATTR ist eine seltene Erkrankung, bei der aufgrund einer Mutation im Transthyretin(TTR)-Gen eine TTR-Amyloidose entsteht, eine schwere und progressive Ablagerung von Amyloid in Organen, die zu Multiorganversagen führen kann.
Inotersen ist ein 2′-O-2-Methoxyethyl (2′-MOE) Phosphorthioat-Antisense-Oligonukleotid (ASO), das beim Menschen die Transthyretin- (TTR) Produktion hemmt. Die selektive Bindung von  Inotersen an die TTR-Messenger-RNA (mRNA) bewirkt den Abbau sowohl der mutierten als auch der wildtypischen (normalen) TTR-mRNA. Dadurch wird die Synthese von TTR-Protein in der Leber verhindert, was zu einer signifikanten Verringerung der Menge an mutiertem und wildtypischem TTRProtein führt, das von der Leber in den Blutkreislauf ausgeschieden wird.
TTR ist ein Trägerprotein für das Retinol bindende Protein 4 (RBP4), das der Hauptträger von Vitamin A (Retinol) ist. Daher wird erwartet, dass die Reduktion des Plasma-TTR zu einer Reduktion des Plasma-Retinolspiegels unter die Normuntergrenze führt.

Quelle:
EPAR der EMA