Obeticholsäure von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 15. Dezember 2016 Obeticholsäure (Ocaliva, Intercept Pharma) als Orphan Drug in Form von Filmtabletten für die orale Behandlung der primären biliären Cholangitis in Kombination mit Ursodeoxycholsäure bei Erwachsenen mit inadäquater Reaktion auf Ursodeoxycholsäure oder als Monotherapie bei Intoleranz von Ursodeoxycholsäure zugelassen.

Obeticholsäure, ein Derivat der körpereigenen Chenodeoxycholsäure, ist ein selektiver Agonist am Farnesoid-X-Rezeptor (FXR), der im Zellkern als Transkriptionsfaktor die Aktivität der Cholesterol-7-alpha-Hydroxylase hemmt, die ein Schlüsselenzym bei Synthese, Konjugation und Transport der Gallensäuren ist. Bei Aktivierung von FXR werden Gallensäuren vermehrt abgebaut und weniger synthetisiert. Hierdurch werden die Hepatozyten vor den Gallensäuren geschützt. Darüber hinaus wirkt FXR auf weitere Stoffwechselwege mit direkten antientzündlichen und antifibrotischen Wirkungen. Wirksamkeit und Verträglichkeit von Obeticholsäure wurden in der Phase-III-Studie Poise nachgewiesen.

Quelle:
EPAR der EMA