Uridintriacetat von der FDA zugelassen

Die Food and Drug Administration (FDA) hat am 4. September 2015 Uridintriacetat (Xuriden, Wellstat Therapeutics) als erste Therapie für Patienten mit hereditärer Orotazidurie zugelassen.

Die hereditäre Orotazidurie ist extrem selten, weltweit wurden etwa 20 Fälle beschrieben. Die Krankheit wird autosomal-rezessiv vererbt und ist charakterisiert durch Minderwuchs, Anämie und exzessive Ausscheidung von Orotsäure im Urin. Ursache ist ein schwerer Aktivitätsmangel der Uridin-5'-monophosphat (UMP) -Synthase im Stoffwechselweg der Pyrimidine. Die UMP-Synthase ist ein bifunktionales Enzym mit zwei Aktivitäten (Orotat-Phosphoribosyltransferase and Orotidin-5'-monophosphat-Decarboxylase) und wird durch ein einziges Gen (UMPS) in der Chromosomenregion 3q13 kodiert.
Das Orphan Drug Uridintriacetat wird oral appliziert. Es soll Uridin substituieren . Wirksamkeit und Verträglichkeit wurden in einer einarmigen offenen Studie mit vier Patienten über sechs Wochen untersucht. Die Behandlung führte bei allen Patienten zu einer Stabilisierung der hämatologischen Parameter. Über eine Behandlungszeit von neun Monaten wurden keine Nebenwirkungen beobachtet.

Quelle
Pressemitteilung der FDA vom 4. September 2015