Die Alpha-Mannosidose ist eine seltene erbliche lysosomale Speicherkrankheit mit Immunschwäche, fazialen Anomalien, Skelettveränderungen, Schwerhörigkeit und intellektuellem Defizit. Bisher gibt es keine Therapie.
Velmanase alfa ist eine rekombinante humane Alpha-Mannosidose, die als intravenöse Enzymersatztherapie für die Behandlung dieser seltenen Erkrankung eingesetzt werden kann.
Velmanase alfa soll die natürliche Alpha-Mannosidase ergänzen oder ersetzen. Diese katalysiert den
sequentiellen Abbau von hybriden und komplexen mannosereichen Oligosacchariden im Lysosom und reduziert dadurch die Menge angereicherter mannosereicher Oligosaccharide.
Die Substanz wurde in fünf klinischen Studien mit insgesamt 33 Patienten untersucht.
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