Luspatercept von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 25. Juni 2020 Luspatercept (Reblozyl, Celgene) zur parenteralen Behandlung von Erwachsenen mit Transfusions-abhängigerAnämie aufgrund eines myelodysplastischen Syndroms mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko zugelassen, die nicht ausreichend auf eine Erythropoetin-basierte Behandlung ansprechen oder dafür nicht geeignet sind. Außerdem wurde Luspatercept für die Behandlung von Erwachsenen mit Transfusion-abhängiger Anämie im Zusammenhang mit einer Beta-Thalassämie zugelassen.

Luspatercept ist ein Erythrozyten-Reife-Aktivator. Es handelt es sich um ein Fusionsprotein aus einer modifizierten extrazellulären Domäne des Activin-Rezeptor Typ IIB, der zur TGF-β-Rezeptorfamilie gehört, und dem Fc-Fragment des humanen IgG1.
Luspatercept wirkt als Ligand für mehrere Zytokine der TGFβ-Familie, nämlich GDF-8, GDF-11 und Activin A. Diese Zytokine hemmen über den SMAD2/3-Signalweg die späte Phase der Erythropoese und damit die Ausreifung der roten Blutkörperchen. Luspatercept wirkt sozusagen als Liganden-Falle und fördert die Erythropoese.
Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept bei MDS wurden in der multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studie MEDALIST (ACE-536-MDS-001) untersucht. Wirksamkeit und Verträglichkeit bei ß-Thalassmäie wurden in der multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studie BELIEVE überpüft.

Quelle
EPAR der EMA

Luspatercept von der EMA zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom April 2020 empfohlen, Luspatercept zur parenteralen Behandlung von Erwachsenen mit Transfusions-abhängigerAnämie aufgrund eines myelodysplastischen Syndroms mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko zuzulassen, die nicht ausreichend auf eine Erythropoetin-basierte Behandlung ansprechen oder dafür nicht geeignet sind. Außerdem soll Luspatercept für die Behandlung von Erwachsenen mit Transfusion-abhängiger Anämie im Zusammenhang mit einer Beta-Thalassämie zugelassen werden.

Luspatercept ist ein Erythrozyten-Reife-Aktivator. Es handelt es sich um ein Fusionsprotein aus einer modifizierten extrazellulären Domäne des Activin-Rezeptor Typ IIB, der zur TGF-β-Rezeptorfamilie gehört, und dem Fc-Fragment des humanen IgG1.
Luspatercept wirkt als Ligand für mehrere Zytokine der TGFβ-Familie, nämlich GDF-8, GDF-11 und Activin A. Diese Zytokine hemmen über den SMAD2/3-Signalweg die späte Phase der Erythropoese und damit die Ausreifung der roten Blutkörperchen. Luspatercept wirkt sozusagen als Liganden-Falle und fördert die Erythropoese.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 27. April 2020