Die EU-Kommission hat am 24. Juli 2024 Fidanacogen Elaparvovec (Durveqtix, Pfizer) zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (kongenitaler Faktor-IX-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-IX-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen die Variante des AAV-Serotyps Rh74 zugelassen.
Fidanacogen Elaparvovec ist ein gentherapeutisches Arzneimittel. Es besteht aus einem rekombinanten Viruskapsid, das von einem natürlich vorkommenden Adeno-assoziierten Virus des Serotyps Rh74 (AAVRh74var) abgeleitet ist und einen modifizierten humanen Gerinnungsfaktor IX (FIX) als Transgen enthält, der eine hohe FIX-Aktivität aufweist und als Variante FIX-R338L (Padua) bezeichnet wird. Fidanacogen Elaparvovec wird mit rekombinanter DNA-Technik in humanen embryonalen Nierenzellen hergestellt.
Fidanacogen elaparvovec wurde entwickelt, um eine funktionsfähige Kopie der hochaktiven Padua-Variante des Faktor-IX-Gens (FIX-R338L) in die transduzierten Zellen einzuschleusen, um die monogenetische Grundursache der Hämophilie B zu behandeln.
Die Wirksamkeit von Fidanacogen Elaparvovec wurde in einer unverblindeten, multizentrischen Phase-3-Studie (C0371002, n = 45) untersucht.
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