rADAMTS13 von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 1. August 2024 rADAMSTS13 (Adzynma, Takeda) als Orphan Drug zur  Enzymersatztherapie (EET) bei ADAMTS13-Mangels bei Kindern und Erwachsenen mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP) zugelassen.

 rADAMTS13 ist eine rekombinante Form des körpereigenen ADAMTS13. ADAMTS13 ist eine Zink-Metalloprotease im Plasma, die die Aktivität des von Willebrand-Faktors (VWF) reguliert, indem sie große und ultragroße VWF-Multimere in kleinere Einheiten spaltet und dadurch die Bindungseigenschaften von VWF an Thrombozyten und seine Neigung zur Bildung von Mikrothromben reduziert. rADAMTS13 soll die spontane Bildung von Mikrothromben aus VWFMultimeren und  Thrombozyten, die zu einem Thrombozytenschwund und einer Thrombozytopenie bei Patienten mit cTTP führt, reduzieren oder eliminieren. 

Klinische Wirksamkeit und Sicherheit wurden in zwei noch laufenden Studien (Studie 281102 und

Studie 3002) untersucht. 

Quelle

Info der EMA