Sutimlimab von der EU-Kommission zugelassen

Die EU-Kommission hat am 15. November 2022 Sutimlimab (Enjaymo, Genzyme) als Orphan Drug zur parenteralen Behandlung der hämolytischen Anämie bei erwachsenen Patienten mit

Kälteagglutinin-Krankheit (Cold Agglutinin Disease, CAD) zugelassen.

Der monoklonale Antikörper Sutimlimab hemmt den klassischen Komplementweg und bindet spezifisch an die Subkomponente s (C1s) des Komplementfaktors 1. C1s ist eine Serinprotease und spaltet C4. Die Aktivitäten des Lektin- und des alternativen Aktivierungswegs werden von Sutimlimab nicht gehemmt. Die Hemmung des klassischen Komplementwegs auf Höhe von C1s verhindert die Ablagerung der Komplementopsonine auf der Erythrozytenoberfläche, was zur Hemmung der Hämolyse bei Patienten

mit Kälteagglutinin-Krankheit führt und die Bildung der proinflammatorischen Anaphylatoxine C3a und C5a und des nachgeschalteten Membranangriffskomplexes aus C5b-C9 verhindert.

Sicherheit und Wirksamkeit von Sutimlimab bei Kälteagglutinin-Krankheit wurden in einer  randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase III-Studie (CADENZA) bei 42 Patienten (n = 22 Suntimlimab, n = 20 Placebo) und in einer unverblindeten, einarmigen Phase III-Studie (CARDINAL) bei 24 Patienten über eine Dauer von 26 Wochen beurteilt. 

Quelle

Info der EMA