Die EU-Kommission hat am 30. April 2021 Berotralstat (Orladeyo, Biocryst) für die orale routinemäßige Prävention wiederkehrender Attacken des hereditären Angioödems (HAE( bei erwachsenen und jugendlichen Patienten ab einem Alter von 12 Jahren zugelassen.
Berotralstat ist ein Inhibitor von Plasma-Kallikrein. Plasma-Kallikrein ist eine Serinprotease, die hochmolekulares Kininogen (High-Molecular Weight Kininogen, HMWK) spaltet und somit Bradykinin freisetzt, einen starken Vasodilatator, der die Gefäßpermeabilität erhöht. Bei Patienten mit HAE aufgrund eines Mangels oder einer Dysfunktion von C1-INH ist die normale Regulierung der Plasma-Kallikrein-Aktivität beeinträchtigt, was zu unkontrollierten Erhöhungen der PlasmaKallikrein-Aktivität und der Bradykinin-Freisetzung führt und somit HAE-Attacken verursacht, die sich in Schwellungen (Angioödem) äußern.
Die Wirksamkeit von Berotralstat wurde in einer multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Parallelgruppenstudie NCT 03485911 mit 120 Patienten untersucht.
Posts
Keine Kommentare:
Kommentar veröffentlichen