Migalastat von der EMA zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom März 2016 empfohlen, Migalastat (Galafold, Amicus Therapeutics) als orale Therapie für die Behandlung der Fabry-Krankheit zuzulassen.

Migalastat wirkt als pharmakologisches Chaperon, Es bindet an das fehlerhaft gefaltete Enzym, wodurch die Proteinfaltung in Richtung der richtigen Konformation verschoben wird. Das Enzym kann so an seinen Bestimmungsort gelangen und seine Funktion ausüben. Geeignet ist der neue Wirkstoff bei Vorliegen bestimmter Mutationen, die bei 35 bis 50 % der Patienten mit Morbus Fabry nachzuweisen sind.

Quelle:
Pressemitteilung der EMA vom 1. April 2016