Gentherapie für ADA-SCID zur Zulassung empfohlen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) hat in seiner Sitzung vom März 2016 empfohlen, eine neue Gentherapie (Strimvelis, GSK) als Orphan Drug zur Behandlung von Kindern mit ADA-SCID zuzulassen.
ADA-SCID ist eine angeborene schwere Immunschwäche aufgrund eines Adenosin-Deaminase-Mangels, es handelt sich um eine sehr seltene Immunkranheit. Ohne ADA kann der Körper toxisches Deoxyadenosin nicht abbauen, welches sich anreichert und die für die Immunabwehr essenziellen Lymphozyten zerstört.
Neben der eingeschränkten Immunabwehr können Wachstumsstörungen, Hörverlust, Leber- und Nierenprobleme auftreten. Meist sterben die betroffenen Kinder in den ersten zwei Lebensjahren, wenn die Funktionen des Immunsystems nicht wiederhergestellt werden können.
Bislang gibt es keine zugelassene Behandlungsmöglichkeit.
Strimvelis wird aus den unreifen Knochenmarkzellen des Patienten produziert, in die das normale Adenosin-Deaminase-Gen eingebaut wird. Wenn diese Zellen dem Patienten wieder injiziert werden, können sie sich in die verschiedenen Blut- und Immunzellen entwickeln. Man hofft, dass der Patient so die lebenslang anhaltende Fähigkeit erhält, Lymphozyten zu produzieren, die Infektionen abwehren können.

Quelle:
Mitteilung der EMA vom 1. April 2016