Everolimus: EU-Kommission erweitert Zulassung für TSC AML

Die Europäische Kommission hat am 31. Oktober 2012 die Zulassung für Everolimus (Votubia®, Novartis) für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit renalem Angiomyolipom (AML) assoziiert mit einer tuberösen Sklerose (TSC) erweitert, bei denen ein Risiko für Komplikationen vorliegt (aufgrund von Faktoren wie Tumorgröße oder vorhandenem Aneurysma oder multiplen bzw. beidseitigen Tumoren), die jedoch nicht unmittelbar operiert werden müssen.

Der mTOR-Hemmer Everolimus (Votubia) ist damit für eine weitere Organmanifestation der Systemerkrankung TSC verfügbar. Seit September 2010 ist Everolimus bereits für die Behandlung von TSC-Patienten assoziiert mit subependymalem Riesenzellastrozytom (SEGA) zugelassen.
Grundlage für die jetzige Zulassungserweiterung sind Daten der randomisierten, Placebo-kontrollierten Studie EXIST-2. In der Studie verringerte Everolimus das AML-Volumen um mindestens die Hälfte bei 42% der Patienten nach drei und bei 55% der Patienten nach sechs Monaten. In der Placebo-Gruppe erzielte dagegen kein Patient ein solches AML-Ansprechen, weder nach 3 noch nach 6 Monaten (p < 0,001)
Unter Everolimus zeigten drei Viertel der Patienten bereits nach drei und 80% nach sechs Monaten eine mindestens 30%ige Reduktion des AML-Volumens. Lediglich bei 4% der Patienten im Verum-Arm kam es bis zum Auswertungszeitpunkt zu einer Progression. Im Placebo-Arm war diese Quote mit 21% mehr als fünfmal so hoch. Die mediane Dauer bis zur Progression betrug in der Placebo-Gruppe 11,4 Monate. Unter Everolimus ist der Median derzeit noch nicht erreicht (p < 0,001).