Die EU-Kommission hat am 19. September 2024 Elafibranor (Iqirvo, Ipsen) als Orphan Drug für die orale Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen, die nicht ausreichend auf UDCA ansprechen, oder als Monotherapie bei Patienten, die UDCA nicht vertragen, zugelassen.
Elafibranor und sein aktiver Hauptmetabolit GFT1007 sind duale Peroxisom-Proliferator-aktivierte Rezeptor(PPAR) α/δ-Agonisten. PPAR α/δ gelten als wichtige Regulatoren der Gallensäure-Homöostase, bei Entzündungen und Fibrose.<br />
Die Aktivierung von PPARα und PPARδ verringert die Gallentoxizität und verbessert die Cholestase durch Modulation der Gallensäuresynthese, der Entgiftung und der Transporter. Die Aktivierung von PPARα und PPARδ hat auch entzündungshemmende Eigenschaften durch Beeinflussung verschiedener Signalwege.
Die Wirksamkeit von Elafibranor wurde in der Studie GFT505B-319-1 (ELATIVE) untersucht, einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studie an 161 Erwachsenen mit PBC mit unzureichendem Ansprechen oder Unverträglichkeit gegenüber UDCA. Die Behandlung mit Elafibranor bereits nach vier Wochen zu einem deutlichen Rückgang der alkalischen Phosphatase (AP) gegenüber dem Ausgangswert, der bis Woche 52 anhielt.
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